광동제약, 파브리병 치료제 '엘파브리오주' 허가

희귀질환 치료제 확대

[파이낸셜뉴스] 광동제약이 희귀 유전질환인 파브리병 치료제 '엘파브리오주'의 국내 품목허가를 획득하며 희귀질환 치료제 사업 확대에 나섰다.

22일 광동제약에 따르면 식품의약품안전처로부터 파브리병 치료제 '엘파브리오주(성분명 페구니갈시다제알파)'의 국내 품목허가를 받았다.

엘파브리오주는 국내 최초의 식물 세포 유래 재조합 단백질 기반 파브리병 치료제다. 파브리병 환자에게 부족한 효소를 보충해 체내 당지질 축적을 줄이는 효소대체요법(ERT) 치료제로 사용된다.

파브리병은 알파-갈락토시다제 A 효소 결핍으로 발생하는 희귀 유전질환이다.

체내 당지질이 축적되면서 복통, 말단 통증, 발한 이상, 단백뇨, 청각 및 시력 장애 등이 나타날 수 있으며, 중증으로 진행되면 신장과 심장 합병증으로 이어질 수 있다.

엘파브리오주는 성인 파브리병 환자를 대상으로 사용하는 장기 효소대체요법 치료제다. 최근 유럽의약품청(EMA)으로부터 4주 1회 투여 요법에 대한 승인 권고를 받으면서 기존 2주 간격 치료 대비 환자 편의성 개선 가능성도 기대되고 있다.

광동제약은 지난 2023년 이탈리아 제약사 키에시 파마수티치와 엘파브리오주를 포함한 희귀의약품 3종에 대한 국내 독점 판매·유통 계약을 체결한 바 있다. 이후 국내 허가 절차를 진행해 이번 품목허가를 획득했다.

광동제약 관계자는 "엘파브리오주 허가를 통해 파브리병 환자들에게 새로운 치료 선택지를 제공할 수 있게 됐다"며 "앞으로도 희귀질환 치료제 도입을 확대해 환자 치료 접근성 향상에 힘쓰겠다"고 말했다.

[e-mail] 정상희 기자