희귀질환 환자단체 “희귀의약품 신속허가 위한 법 마련돼야”

사단법인 한국희귀·난치성질환연합회(연합회)는 23일 서울 서초구 강남대로 엘타워에서 ‘제4회 희귀질환 극복의 날 기념행사’를 열었다. 사진=최용준 기자.

[파이낸셜뉴스] “한국 희귀질환 극복의 날은 희귀질환 환자와 가족에게 큰 의미가 있다.”(이태영 한국희귀·난치성질환연합회장)

“희귀의약품을 신속히 도입하기 위한 법이 마련돼야 한다.”(이영신 한국글로벌의약산업협회 상근부회장)

사단법인 한국희귀·난치성질환연합회(연합회)는 23일 서울 서초구 강남대로 엘타워에서 ‘제4회 희귀질환 극복의 날 기념행사’를 열었다. 당초 행사는 지난 5월23일이었으나 코로나19 확산으로 인해 한 달 연기된 뒤 열렸다.

행사에는 70여명 희귀질환 환자 등이 참석했다.

이밖에 이 연합회 회장, 신현민 전 연합회 회장, 이영신 KRPIA 상근부회장, 조연진 한국화이자제약 상무, 김유숙 한국애브비 상무 등도 참석했다. 행사는 한국글로벌의약산업협회(KRPIA), 한국애브비, 한국화이자제약 등이 후원했다.

이날 행사에선 ‘희귀질환치료제’ 등 획기적 의약품 신속도입을 위한 세미나도 열렸다. 해외에서는 신속허가제도를 통해 희귀 의약품을 빠르게 허가, 시판하는데 비해 국내서는 신속한 허가에 대한 법적 기준이나 제도가 미비하다 지적했다.

이 KRPIA 부회장 “미국 식품의약국(FDA)가 1983년 희귀의약품법안 및 신속 심사 정책 등을 만들기 전 희귀의약품은 10여개에 불과했다. 지난해 770개 까지 늘었다. 획기적 의약품 지원법안(BTD)등이 영향을 미쳤다”며 “국내에는 이같은 제도가 없다. 신속심사제도가 있지만 조건부 허가제로 운영 중이다”고 했다.

KRPIA에 따르면 국내 희귀질환은 1040개다. 희귀질환환자는 약 80만명이다. 하지만 치료제가 존재하는 희귀질환은 5%에 불과하다. 희귀의약품 개발 기간은 평균 11.8년으로 일반 질환 치료제 8년 보다 4년 정도 더 길다. 국내 희귀의약품 2017년 청구금액은 연간 1100억원 수준이다.

이 KRPIA 부회장은 “현재 희귀질환 환자들은 의약품을 다른 국가 보다 더 기다려야 하는 상황이다. 식약처 및 국회는 ‘의약품의 개발지원 및 허가특례에 관한 법률’ 등을 통해 기존 약보다 효능이 월등한 신약을 ‘획기적 의약품’으로 지정하고 허가 심사 기간을 줄이는 방안을 추진했으나 20대 국회를 통과하지 못했다”며 “이번 국회 통과가 필요하다”고 했다.

이날 행사에 참석한 글로벌 제약바이오 기업은 환자들을 위해 사회공헌 활동을 펼쳤다. 한국화이자제약은 희귀질환 ‘얼룩말 캠페인, TIE UP FOR ZEBRA’를 진행했다. 한국애브비는 ‘나만의 팝아트초상화'를 제공했다.

환자 사진을 촬영해 초상화로 그리면서 아름다운 자신을 마주하는 기회를 제공한다는 취지다.

한편 희귀의약품이란 국내 환자 수(유병인구)가 2만명 이하 질환에 사용되는 의약품이다.

희귀의약품지정요건은 적절한 치료방법과 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하거나 기존 대체 의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품 등을 말한다.

[e-mail] 최용준 기자