알츠하이머 질환 지운다… "신약개발 곧 빛볼 것" [제12회 서울국제신약포럼]

치매 치료제 사례 발표

"과거 알츠하이머의 수많은 임상시험과 약물 개발이 실패했지만, 현재는 굉장한 패러다임의 전환이 일어나고 있다. 실패를 기반으로 어떤 타입의 치료제를 개발해야 하는지에 대한 근거들이 축적돼 알츠하이머 신약 개발의 성공사례를 만들어내는 과정에 있다."

아밀로이드솔루션의 박상훈 R&D전략그룹 이사가 파이낸셜뉴스와 한국화학연구원이 20일 서울 소공로 웨스틴조선호텔에서 공동개최한 제12회 서울국제신약포럼에서 밝힌 '치매 치료제 개발의 현재다.

이날 포럼에서는 박기형 가천대 길병원 신경과 교수와 송형곤 젬백스앤카엘 대표이사, 박상훈 아밀로이드솔루션 R&D전략그룹 이사가 치매 치료제 개발 사례들을 발표했다.

박 교수는 '치매치료제 아두카누맙'에 대해 발표했다. 그는 "아두카누맙은 많은 실패를 거듭하면서 타기팅이 잘못된 것 아니냐는 지적도 있어 왔다"며 "그러나 최근 미국 식품의약국(FDA)에 신속승인 심사요청을 승인받는 등 치매 치료에 있어 가장 중요한 한 축이 됐다"고 설명했다.

박 교수는 "특히 무용성 검사에서 효과가 없는 것처럼 보였지만 고용량을 썼을 때 임상적으로 좋은 효과를 보였다"며 "환자들도 기대를 갖고 기다리는 중"이라고 강조했다.

송 대표는 '치매치료제로서의 GV1001'이라는 주제로 발표를 진행했다. GV1001은 인간의 유전자 염색체 끝에 위치한 텔로미어의 길이를 유지해주는 기능을 하는 효소에서 나온 치료제다. 젬백스앤카엘은 GV1001을 치매 치료제로서 활용하는 방안을 연구 중이다.

송 대표는 "최근 화두였던 건 '과연 GV1001이 뇌까지 올라가느냐'였지만, 우리가 자기공명영상(MRI) 등으로 뇌까지 전달되는 걸 확인했다"며 "또한 다른 치료제에서 부작용이 이슈가 됐기 때문에 안정성 평가도 검토를 했는데 아직 심각한 부작용은 발견되지 않았다"고 소개했다.

아밀로이드솔루션의 박 이사는 '신경면역 기반 알츠하이머'에 대해 발표했다.

아밀로이드솔루션은 구조나 물질 기반으로 창업하지 않고 '알츠하이머 신약 개발'을 목적으로 창업한 회사다.

박 이사는 "알츠하이머에서 가장 중요한 생물학적 지표는 세포 밖에 있는 아밀로이드 응집체와 세포 안에 있는 타우인데, 현재 아밀로이드를 타깃으로 하는 개발 비중은 줄어들고 있다"며 "최근 뇌에 있는 면역세포인 '글리아'를 타깃으로 두고 연구가 진행 중"이라고 말했다.

그는 "알츠하이머 신약 개발이 굉장히 어렵지만 불가능한 일은 아니라고 생각한다"며 "좋은 물질을 뇌로 잘 전달하면서 정보기술(IT)의 경쟁력도 함께 개발하느냐가 중요하다"고 강조했다.

특별취재팀 정명진 차장(팀장) 강재웅 김은진 한영준 최용준 기자 김나경 조윤진 최서영 김준혁 김태일 김지환 인턴기자