(서울=연합뉴스) 유한주 기자 = 신약개발 전문기업 이엔셀[456070]은 신약 파이프라인 'EN001'이 미국 식품의약품청(FDA)으로부터 샤르코마리투스병에 대한 희귀의약품으로 지정받았다고 28일 밝혔다.
EN001은 중간엽 줄기세포치료제로 세포 노화를 억제하고 치료에 필요한 물질을 더 많이 분비하는 특징을 지녔다. 손상된 신경으로 이동해 치료 물질을 분비하고 신경 수초를 재생시키는 역할을 한다.
샤르코마리투스병은 손발 변형과 근육 위축을 일으키며 심할 경우 시각과 청력 상실까지 유발할 수 있는 유전성 질환이다. 현재까지 승인된 치료제는 없다.
미국에서 희귀의약품으로 지정되면 연구개발(R&D) 세금 감면, 허가 심사 비용 면제, 시판 허가 후 7년간 미국 내 시장독점권 등 혜택을 받는다. 신속 승인 경로에 대한 자격으로 임상 개발 경로도 단축할 수 있다.
이엔셀 관계자는 "현재 진행 중인 임상 1b상을 순조롭게 마무리해 국내 샤르코마리투스병 환자에게 치료제를 적기에 공급하겠다"고 말했다.
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