[제8회 서울국제신약포럼 세션 1.] 희귀질환 치료제 시장 2020년 207兆.. 네트워크 강화 시급

희귀질환 연구 현주소와 당면성 정리글로벌 경쟁력 아직 적고 일반 신약보다 경쟁력 ↑성공률도 22%로 높은편.. 정부 부처 지원 일원화적절한 약가 보상 시급

파이낸셜뉴스와 한국화학연구원 공동 주최로 15일 서울 소공로 웨스틴조선호텔에서 열린 '제8회 서울국제신약포럼'에서 VIP들이 기념촬영을 하고 있다. 1. 박준영 이수앱지스 상무 2. 김종재 서울아산병원 아산생명과학연구원장 3. 이상천 국가과학기술연구회 이사장 4. 이경호 한국제약협회장 5. 정진엽 보건복지부 장관 6. 전재호 파이낸셜뉴스 회장 7. 유무영 식품의약품안전처 차장 8. 이규호 한국화학연구원장 9. 박희경 사노피 젠자임 코리아 대표 10. 이선경 한국화학연구원 의약바이오연구본부장 11. 도원 사노피 아벤티스 코리아 전무 12. 유한욱 서울아산병원 의학유전과 교수 13. 오동욱 한국화이자제약 대표 14. 박구서 JW홀딩스 부회장 15. 이상석 한국다국적의약산업협회 부회장 16. 문영춘 미국 바이오벤처 PTC 부사장 17. 이병건 녹십자홀딩스 대표이사 18. 남상인 파이낸셜뉴스 상무 19. 권성철 파이낸셜뉴스 사장 20. 김대성 이수앱지스 대표 21 문희석 샤이어코리아 대표 22. 이광석 SK케미칼 실장 23. 제럴드 콕스 사노피 젠자임 희귀질환 임상개발부 부사장 24. 곽현희 동아쏘시오홀딩스 바이오텍연구소 이사 25. 임정효 파이낸셜뉴스 편집국장 사진=김범석 기자

전문가들은 희귀질환 연구와 치료제 개발이 국내 제약산업의 신성장동력이 될 수 있다고 입을 모았다. 유전자 진단 등 진단기술 발달로 희귀질환에 대한 진단과 연구가 활발해지면서 희귀질환 치료제 시장은 2020년 1760억달러 규모로 성장할 것으로 예상되고 있다. 다만 국내 제약사들이 희귀질환 치료제 분야에서 경쟁력을 확보하기 위해서는 희귀질환 연구에서 정부, 제약사, 연구자 간 네트워크가 필요하다고 강조했다.

파이낸셜뉴스와 한국화학연구원 공동 주최로 15일 서울 소공로 웨스틴조선호텔에서 열린 '제8회 서울국제신약포럼'에서 제럴드 콕스 사노피젠자임 희귀질환임상개발 부사장은 기조연설을 통해 "전 세계적으로 희귀의약품 시장 규모는 2000년 200억달러에서 2020년에는 1760억달러로 성장할 것으로 전망됐다"면서 "이는 전체 의약품 시장의 약 20%를 차지할 것"이라고 밝혔다.

■R&D기간 짧고 투자비용 회수율 일반 신약 2배

전문가들은 희귀질환 치료제 시장의 성장가능성과 국내 제약사들의 경쟁력을 긍정적으로 평가했다.

콕스 부사장은 "미국인 3000만명이 희귀질환을 앓고 있고 매년 250여개 희귀질환이 새롭게 등록되고 있지만 치료제는 5~10%만 승인돼 있어 (희귀질환 치료제) 개발에 대한 전망이 밝다"고 설명했다.

문영춘 미국 PTC 부사장은 "희귀질환 분야는 글로벌에서도 아직 경쟁하는 회사가 많지 않아 한국의 제약사들도 싸울 수 있다"고 말했다. 그는 연구개발 기간·비용을 고려해도 희귀질환 치료제 개발은 일반 신약 개발보다 경쟁력이 있다고 설명했다. 문 부사장에 따르면 일반 신약의 경우 임상 1~3상 등을 포함하면 최소 69개월이 걸린다. 하지만 희귀질환 치료제의 경우 51개월 정도다. 성공률 또한 일반 신약이 약 17%라고 하면 희귀질환 치료제는 약 22%에 달한다는 것이 문 부사장의 설명이다.

문 부사장은 "희귀질한 치료제를 개발하는 데 임상에서 걸리는 시간이 (일반 신약에 비해) 상대적으로 짧고, 펀딩 받을 수 있는 기회도 많다"면서 "또한 약값이 고가여서 투자비용 회수가 손쉽다"고 설명했다. 유한욱 서울아산병원 교수(의학유전학)도 희귀질환 치료제 개발이 제약사 입장에서 경쟁력이 높다고 설명했다. 유 교수는 "희귀질환치료제 투자 회수율이 그렇지 않은 신약에 비해 약 2배 높고, 치료비용도 6배 이상 높다"고 말했다.

■희귀질환 연구 네트워크 필요...정부 지원 확대도

국내의 희귀질환 연구와 치료제 개발을 활성화하고 국제경쟁력을 높이기 위해서는 연구 파트에서의 네트워크 강화와 정부의 적절한 지원이 필요하다는 지적이다. 또 희귀질환 치료제의 약가 산정도 희귀질환 환자에게 적절한 치료를 제공하기 위해서 풀어야 할 숙제로 꼽혔다.

유한욱 교수는 희귀질환 연구에 있어서 진단의 중요성을 강조했다. 특히 진단에 있어서 연구자 간 네트워크가 필요하다고 지적했다. 유 교수는 "희귀질환 연구에 환자의 자가진단과 함께 환자를 보는 의사가 중요하다"면서 "이에 연구자, 환자, 임상전문가 등의 네트워크가 중요하고 나아가 국내뿐 아니라 아시아 지역에서의 폭넓은 네트워크까지 필요하다"고 말했다.

유 교수는 정부 지원에 대해서도 아쉬움을 표했다. 유 교수는 "정부에서 다양한 지원을 하고 있지만 집중이 안돼 효율성이 떨어진다"면서 "정부 각 부처가 지원을 따로따로 하니까 뭐가 중요한지도 모른다"고 지적했다.

글로벌 제약사를 비롯해 국내 제약사들도 희귀질환 치료제 개발에 나서고 있지만 약가 문제는 여전히 풀어야 할 숙제다. 적절한 약가 보상이 안돼 치료제의 환자 접근성이 떨어지고 있기 때문이다.

콕스 부사장은 "희귀의약품이 점점 비중이 늘고 있지만 적절한 약가 보상을 못 받는 경우가 있다"면서 "혁신하기 위해 약가 보상도 도입돼야 많은 희귀질환 치료제가 질환치료에 사용될 것"이라고 설명했다.

특별취재팀 김성원 팀장 정명진 박신영 홍석근 김현 김진호 이진혁 김가희 이태희 기자