현재까지 개발된 CAR-T 세포 치료제 중, 2017년 8월 노바티스의 백혈병치료제 '킴리아'의 세계 최초 승인 이후, 2017년 10월 길리어드의 림프종치료제 ‘예스카르타’가 FDA 최종승인 되었다. 이로 인해 면역치료제 개발에 주춤했던 시장이 급물살을 타고 있다.
국내 제약 및 바이오기업들도 CAR-T 세포 치료제의 개발을 진행중이나 아직까지 전임상 단계에 진입한 회사는 없다.
CAR-T 세포 치료제는 건강한 사람 또는 암환자의 혈액으로부터 T세포를 추출한 뒤 바이러스 벡터를 이용하여 암세포 특이적 키메릭 항원 수용체를주입해 발현하도록 하여 표적항원을 가진 암세포를 사멸하는 방식으로 작용한다.
종양 치료에 있어서 환자 맞춤형 치료는 암치료의 주요한 방향이므로,암환자의 자가 유래 CAR-T 세포 치료제개발에 초점이 맞춰지고 있다.
‘킴리아’(CD19 CAR-T) 역시 자가유래 CAR-T 세포 치료제이며, 소아 및 청소년 급성 림프구성 백혈병(B-cell ALL)치료에서 83%(52/63명)의 뛰어난 치료효과를 보여 높은 시장성을 기대하고 있다.
또한, 특이적 표적 항원(CD19, CD20, CD22, CD30, CD33)발굴로 인해 급성 림프구성 백혈병(CD19) 이외에 비호지킨림프종, 림프구성 백혈병, 호지킨림프종 및 급성 골수성 백혈병등 다양한 적응증에 대한 CAR-T 세포 치료제의 임상 시험이 시행 중이다.
‘킴리아’와 ‘예스카르타’ CAR-T 세포 치료제 또한 FDA가 혁신 신약으로 지정하면서 신속승인 절차를 밟아 승인됐다. 또한 기존 치료법으로 실패한 전이암 및 재발암에 대한 의료수요를 CAR-T 세포 치료제가 해결 할 수 있을 것이라는 가능성을 제시하고 있다.
파로스백신에서는 이미 최적화된 CAR-T 유전자 제조 기술, 바이러스 벡터 생산 및 제조 기술 확보 및 유전자 전달과 세포 증식기술과 세포처리 시설을 확보한 기업이다.
바이오큐어팜은 최근에 캐나다 CSE에 상장되어 거래가 되고 있으며 바이오의약품 연구개발 및 생산, 해외 네트워크를 통한 바이오의약품의 연구개발 과 생산 그리고 해외 바이오의 약품 생산 조인트 프로젝트에 경험이 풍부한 기업이다.
바이오큐어팜 과 파로스백신은 전임상에 관해 한국 식약처와 시험항목에 대한 기본적인 협의를 마쳤고, 임상은 한국과 독일 베를린의Charité University 병원 그리고 바이오큐어팜이 상장 되어 있는 캐나다에서도 임상시험처를 추가해서 곧바로 3개국의 다국적 임상을 진행될 예정이다.
CAR-T 세포 치료제의 연구는 파로스백신에서 선행기술 개발 및 시험제품 제조와 기술전수를 담당하고 바이오큐어팜은 전임상, 임상시험과 사업화를 하게된다.
또한, 양사는 Anti-CD19 CAR T-cell 세포치료제 개발과제로 최근 보건복지부와 범부처 신약개발사업단에서 진행중인 '혁신 신약연구개발 컨설팅 프로그램 (CIDD Program)' 시범사업 지원과제로도 선정된 상태로 높은 치료 효과, 최소화된 부작용, 가격경쟁력 세가지를 갖춘 세포 치료제 생산에 한국 최초로 도전하는 것이다.
한편, 바이오큐어팜은 최근 캐나다 증시(CSE, Canadian Securities Exchange)에 상장했으며 한국 최초로 캐나다 주식시장에서 활발히 거래가 되고있다.
yutoo@fnnews.com 최영희 중소기업전문기자
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