"美FDA 지정 희귀약품 14개중 3개는 한국산"

유한양행·에이비엘바이오·엑셀라몰 성과
시장 독점권·세제 혜택에 기술수출 기대감

미 메릴랜드주 실버스프링에 있는 식품의약국(FDA) 본부 간판. 뉴시스 제공

[파이낸셜뉴스] 글로벌 최대 의약품 시장인 미국에서 한국 기업이 개발한 치료제가 잇따라 희귀의약품으로 지정되며 주목받고 있다. 업계는 이를 국산 신약 경쟁력의 지표로 보고 있다.

19일 미국 식품의약국(FDA) 데이터베이스에 따르면 이달 1∼17일 기준 희귀의약품으로 지정된 14개 치료제 가운데 3개가 국산 의약품이다. 각각 유한양행과 에이비엘바이오, 엑셀라몰이 개발했다.

FDA 희귀의약품 지정은 환자 수가 20만명 미만으로 적고 치료 옵션이 제한적인 희귀질환 치료제 개발을 촉진하기 위한 제도다.

지정 시 미국 기준으로 통상 7년간 시장독점권이 부여되며 세액공제, FDA 심사 수수료 일부 면제, 임상시험 보조금, 규제기관 개발 지원 등 혜택을 받는다.

유한양행은 고셔병 치료제 후보물질 'YH35995'에 대해 FDA 희귀의약품 지정을 받았다. YH35995는 글루코실세라마이드(GL1) 생성을 낮추는 글루코실세라마이드 합성효소 억제제다. 기질감소치료법에 해당하는 경구용 저분자 화합물이다.

에이비엘바이오의 담도암 치료제 '토베시미그'도 희귀의약품으로 지정됐다. 이 약은 에이비엘바이오가 개발해 글로벌 파트너사 컴퍼스 테라퓨틱스에 기술 이전한 이중항체다. DLL4 및 VEGF-A 신호 전달 경로를 동시에 차단하는 기전을 가진다.

2020년 설립된 바이오벤처 엑셀라몰은 췌장암 치료제에 대해 희귀의약품 지정을 받았다.

이미 희귀의약품으로 지정된 치료제가 새로운 적응증에 대해 추가 승인을 받은 사례도 잇따랐다. 온코닉테라퓨틱스의 차세대 이중표적 합성치사 항암신약후보 '네수파립'은 췌장암과 위암에 이어 소세포폐암에 대해서도 희귀의약품 지정을 받았다.

이엔셀의 동종 탯줄 유래 중간엽줄기세포 치료 후보물질 'EN001'은 샤르코-마리-투스 병과 더불어 듀센 근이영양증을 적응증으로 희귀의약품 지정을 추가 획득했다.

희귀의약품으로 인정받기 위해서는 질환의 희귀성뿐 아니라 전임상 데이터, 기전의 타당성, 기존 치료제 대비 차별성 등을 입증해야 한다. 이 때문에 업계에서는 해당 지정을 신약 잠재력을 보여주는 중요한 지표로 평가한다.

업계 관계자는 "희귀의약품 지정을 받으면 자체 신약 개발에 탄력을 받고, 기술 수출 과정에서도 글로벌 제약사의 선택을 받을 가능성이 높아질 수 있다"면서 "한국 바이오 경쟁력이 높아지면서 FDA 희귀의약품 지정 사례도 계속 증가할 것"이라고 설명했다.

[e-mail] 정상희 기자