루게릭병 치료를 위한 세포치료제가 임상시험을 종료한 후 희귀의약품으로 지정받은 것은 처음이다.
이 사업은 난치성신경계질환에 대한 세포치료제 개발을 위한 보건복지부 지원 사업 중 하나로 지난 2010년부터 현재까지 4년간 진행 중이다.
'HYNR-CS주'는 루게릭병 환자 본인의 골수로부터 분리 및 배양한 중간엽 줄기세포를 주성분으로 하는 줄기세포치료제로 참여기업인 코아스템이 생산과 허가를 진행했다.
이 줄기세포치료제 'HYNR-CS주'는 지난 2010년 12월 식품의약품안전처의 승인을 얻어 2011년 2월 임상시험을 시작해 2년 3개월만에 임상 1상(7명), 임상 2상(치료군 33명, 대조군 31명)을 완료한 후, 그 결과에 대해 안전성과 유효성에 대한 평가를 받았다.
김승현 센터장은 "루게릭병은 릴루졸이라는 약물 이외에는 공인된 치료제가 없는 실정"이라며 "'HYNR-CS주'가 희귀의약품으로 지정된 것은 환자들에게 새로운 희망을 주는 첫걸음이 될 것"이라고 말했다.
하지만 "하지만 향후 보완개발을 통해 지속적으로 신규약제를 개발하는 것이 더 필요하며 이 치료제는 완치를 목표로 한 약물이 아니기에 치료적 목적을 명확히 이해하고 사용해야 한다"고 밝혔다.
이 치료제는 품목허가 이후 국내외 환자들에게 시판과 함께 임상연구가 추가적으로 진행될 예정이다.
pompom@fnnews.com 정명진 의학전문기자
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