부산대, 강력한 루게릭병 치료제 후보물질 개발

[파이낸셜뉴스] 부산대학교 연구팀이 강력한 루게릭병 치료제 후보물질을 개발해 주목된다.

부산대는 자연과학대학 분자생물학과 박범준 교수(피알지에스앤텍 대표) 연구팀의 루게릭병 치료제 후보 물질 'PRG-A-시리즈(PRG-A-01)' 효능에 관한 연구 성과가 세계적인 자연과학 전문지 네이처의 학술자매지인 '커뮤니케이션즈 바이올로지' 12월 15일자에 게재됐다고 22일 밝혔다.

근위축성 측삭경화증(ALS), 일명 루게릭병은 손발을 포함한 중추신경계의 운동신경세포가 사멸하면서 전신마비로 이어지는 대표적인 신경퇴행성 희귀난치성 질환이다.

전 세계 루게릭병 환자는 46만명으로 추정되며, 매해 14만명의 새로운 환자가 발생하고 있어 치료제 수요는 증가하고 있지만 아직 발병원인이나 치료방법이 명확히 밝혀지지 않았다.

이번 논문에서 박 교수팀은 동물질환 모델 실험을 통해 루게릭병에 최적화된 치료 후보물질 PRG-A-시리즈(PRG-A-01)의 효능이 병증 발생을 지연시키고, 사지근육 회복 등의 운동능력 보존은 물론 수명연장에 유의미한 효과가 있다는 연구 결과를 발표했다.

연구팀이 얻어낸 PRG-A-시리즈(PRG-A-01)는 특정 단백질의 발현을 유도하거나 억제하는 물질이 아닌 단백질 분해 결합 억제제로서 루게릭병을 일으키는 SOD1 단백질에 직접 작용한다.

이는 현재까지 승인을 받았거나 개발 중인 루게릭병 치료제들이 글루타민산염의 축적을 억제하거나 활성산소를 제거하는 등 극히 제한적인 진행 억제를 보이는 데 그치고 있는 점을 감안하면 독보적인 기술경쟁력을 확보할 것으로 기대된다.

박 교수는 "이번 연구 성과가 다른 잠재적인 루게릭병 치료 약물군보다 더 직접적이고 효과적인 치료 전략이 될 수 있어 치료제 개발에 탄력을 얻을 것"이라며 "앞으로 루게릭병 치료제 최적화를 위한 후속 연구에 매진할 계획이며, 몸이 불편한 환자들을 위해 복용 편의성, 복약 순응도를 높일 수 있도록 주사제가 아닌 경구 투여제로 개발하고 있다"라고 밝혔다.

한편, 박 교수는 2017년 부산대학교기술지주의 제21호 자회사인 ㈜피알지에스앤텍을 창업해 희귀 유전질환 치료제 R&D 전문기업으로서 세계 최초 신약 개발에 앞장서고 있다. 박 교수와 피알지에스앤텍은 내년 하반기 루게릭병 치료제 임상 1상 진입을 앞두고 있다.

[e-mail] 권병석 기자