와이투솔루션, '건성 황반변성 치료제' 초기임상 결과 발표 “임상 성공 기대감↑”

美합작사 룩사, 개발중인 건성 황반변성 치료제 초기 임상 결과 발표
안전성과 유효성 동시 입증…건성 황반변성 환자 혁신적 치료 옵션 희망

[파이낸셜뉴스] 와이투솔루션은 이 회사와 미국 신경줄기세포연구소(NSCI)가 설립한 합작법인 룩사 (Luxa Biotechnology LLC)가 개발중인 건성 황반변성(dry AMD) 환자 치료를 위한 성인 망막 색소 상피 세포(RPESC) 유래의 세포 제품인 RPESC-RPE-4W치료제 임상 Phase 1/2의 초기임상 결과 발표를 77th Annual Wills Eye Conference에서 성공적으로 진행했다고 10일 발표했다.

Wills Eye Conference는 1985년부터 매년 미국에서 개최되는 세계적인 안과 학술대회로, 전 세계 임상의, 연구자, 전문가들이 모여 망막 및 안과 분야의 최신 연구 성과를 논의하는 중요한 행사다. 룩사는 지난 6일 미국 필라델피아 Wills Eye Hospital에서 개최된 77TH Annual conference에서 Phase 1/2a 상 중 Cohort 1에 대한 임상 결과를 발표했다.

룩사가 개발중인 건성 황반변성 치료는 성인 망막 색소 상피 줄기세포(RPESC)에서 유래한 중간단계 전구세포인 RPESC-RPE-4W를 건성 황반변성 환자의 망막하에 이식하여 손실된 RPE세포를 효과적으로 대체하는 치료법이다.

룩사는 해당 치료법으로 Phase1/2a 임상 연구를 진행하고 있으며, 해당 임상은 총 18명의 환자를 대상으로 하며 환자별 이식받는 세포 용량에 따라 저용량(Cohort 1), 중간용량(Cohort 2), 고용량(Cohort 3)으로 구분된다.

각 용량군 (Cohort)당 6명의 환자가 참여하도록 설계되었으며, 각 용량군 (Cohort) 은 시력이 더 나쁜 Group I (최대 교정시력인 BCVA: 20/200~20/800)과 시력이 더 좋은 Group II (BCVA: 20/70~20/100)로 구성되며, Group I 부터 순차적으로 모집된다.

이번 임상 결과 발표는 저용량군인 Cohort 1의 6명의 환자를 대상으로 했다. 실제 Group I 은 12개월간, Group II 는 3개월간 추적 관찰을 진행했으며, 임상시험용 세포치료제 관련 심각한 부작용 (SAEs)은 어떤 환자에게도 발생하지 않았다.

주요 결과로 Group I 에서 평균 +21.67 ETDRS 글자 개선 (12개월 추적관찰), Group II 에서 +3.3 글자 개선 (3개월 추적관찰)이 확인되었다. 시력이 더 나쁜 Group I 환자들이 가장 큰 시력 향상을 경험한 반면, 시력이 더 좋은 Group II 환자들은 건성 황반변성의 자연적인 진행 속도를 늦추며 시력이 향상되는 도움을 받았다.

ETDRS는 최대 교정시력 측정 차트로써 한 줄에 5글자씩 랜덤하게 표시되는 방식이다.

일반적으로 5~10글자 수준의 시력 개선만으로 환자들의 실생활에서 의미 있는 변화, 즉 독서능력 향상, 사물을 보다 정확히 인식하게 되어 이동성 개선 등 실질적인 혜택을 기대할 수 있어 이번 결과는 더욱 주목할 만하다.

오종민 룩사 공동 대표는 “우리는 이번 초기 임상 결과로 치료제 개발 성공에 대한 매우 큰 자신감을 얻었다”라며 “Phase1/2a는 사람을 대상으로 한 첫 임상인만큼 1차 평가지표는 안전성인데 이번 초기 임상 결과는 안전성을 입증했을 뿐 아니라 시력개선 데이터를 통해 2차 평가지표인 유효성 또한 입증했다”라고 말했다.

이어 “미국에서 정의하는 법적 실명에 가까운 환자도 임상에 참여했으며 시력이 더 나쁜 그룹 환자들의 시력개선이 더 현저했다. 물론 아직 임상 초기단계이니 안전성 모니터링 위원회의 감독하에 중간, 고용량 임상을 계속 이어나가 통계적으로도 유의미한 데이터 또한 확보하는 것이 중요하다”라며 “룩사는 올해 美 캘리포니아에 임상 싸이트 2군데를 더 개시해 임상 진행을 가속화하고 통계적으로도 유의미한 임상 데이터를 확보하는데 주력할 것”이라고 부연했다.

건성 황반변성은 노화로 인해 황반이 점진적으로 퇴화하면서 중심 시력이 흐려지거나 감소하는 질환으로, 심할 경우 실명에까지 이를 수 있다.

현재까지 병의 진행 속도를 늦추는 치료법은 존재하지만, 손상된 시력을 회복시키는 치료제는 없는 가운데, 이번 룩사의 임상 결과는 일상생활에서 시력 저하로 어려움을 겪는 수백만 명의 환자들에게 새로운 치료 옵션 제공 가능성에 한발 다가섰음을 보여준다.

룩사의 Phase1/2a임상 Cohort 1의 임상결과는 독립된 임상연구자료 및 안전성모니터링 위원회(Independent Data and Safety Monitoring Committee)의 검토 후 중간용량인 Cohort 2 진행 승인을 받아 임상을 활발히 이어가고 있다.

한편 룩사는 해당 임상연구 중인 건성 황반변성 치료제에 대해 지난달 美 FDA로부터 RMAT(Regenerative Medicine Advanced Therapy, 재생 의학 첨단 치료) 지정을 받은 바 있고, 지난해에는 CIRM (캘리포니아 재생 의학 연구소)으로부터 400만달러 규모의 보조금을 지원받은 바 있다.

[e-mail] 김경아 기자