JW중외 '헴리브라' 소아 A형 혈우병서 출혈 예방 효과·안전성 재확인

헴리브라 그리스 연구서 예방 효과와 안전성 재확인
제8인자의 기능을 모방 이중특이항체 기반 치료제
최대 4주 1회 피하주사로 투여로 높은 편의성 확보

[파이낸셜뉴스] JW중외제약은 A형 혈우병 치료제 ‘헴리브라(성분명 에미시주맙)’의 소아 환자 대상 출혈 예방 효과와 안전성을 평가한 메타분석 결과가 국제 학술지 헤모필리아에 게재됐다고 4일 밝혔다.헴리브라는 혈액응고 제8인자의 기능을 모방하는 이중특이항체 기반 치료제로, 기존 제8인자 제제에 대한 항체(인히비터) 보유 여부와 관계없이 사용할 수 있는 A형 혈우병 예방 치료제다.

최대 4주 1회 피하주사로 투여가 가능해 치료 편의성을 높였다는 평가를 받고 있다.

국내에서는 2023년 5월부터 만 1세 이상 비항체 중증 A형 혈우병 환자까지 건강보험 급여가 확대 적용됐다. 지난해 9월에는 세계보건기구(WHO)의 필수의약품목록(EML)과 소아용 필수의약품목록(EMLc)에 등재됐다.

이번 연구는 그리스 아테네 국립 카포디스트리아스대학교 의과대학 콘스탄티나 볼루 교수 연구진이 수행했다. 연구진은 헴리브라 예방요법을 받은 소아 A형 혈우병 환자 720명을 대상으로 한 기존 18개 연구 데이터를 통합 분석해 출혈 예방 효과와 안전성 지표를 종합적으로 평가했다.

분석 결과, 헴리브라를 투여한 소아 환자의 연간 출혈 빈도(ABR) 중간값은 0.5회로 나타났다. 특히 장기적인 기능 장애로 이어질 수 있는 관절 출혈의 유병률은 5.4%에 그쳤다.

안전성 측면에서도 긍정적인 결과가 확인됐다. 중증 합병증으로 분류되는 두개 내 출혈(ICH)은 이번 메타분석 대상 환자군에서 보고되지 않았다.

이는 헴리브라 도입 이전 기존 치료제를 사용하던 25세 미만 소아·청년 환자를 대상으로 한 과거 메타분석에서, 두개 내 출혈 발생률이 환자 1000명을 1년간 관찰했을 때 7.4건으로 추정된 것과 대비된다.

헴리브라에 대한 항제약물항체(ADA)는 5건이 보고됐으나, 임상적으로 의미 있는 효능 저하는 관찰되지 않았다.

연구진은 “과거 신생아 100명당 2.1건에 달했던 치명적인 두개 내 출혈이 헴리브라 예방요법 도입 이후 0건으로 감소했다”며 “연간 출혈 빈도 0.5회라는 결과는 헴리브라가 소아 혈우병 치료 패러다임을 실질적으로 변화시켰음을 보여준다”고 평가했다.

JW중외제약은 앞으로도 A형 혈우병 환자의 치료 환경 개선과 치료 접근성 제고를 위해 임상 근거 축적을 지속한다는 계획이다.

JW중외제약 관계자는 “이번 연구는 소아 환자 데이터를 통합 분석해 헴리브라 예방요법의 출혈 예방 효과와 주요 안전성 지표를 다시 한 번 확인한 결과”라며 “임상 근거를 바탕으로 환자 중심의 치료 환경 개선 노력을 이어가겠다”고 말했다.

[e-mail] 강중모 기자