日, iPS 세포 치료제 첫 승인…파킨슨·심부전 치료 길 열렸다

일본, iPS 세포 활용 재생의료 제품 2종 조건·기한부 승인
파킨슨병 치료제 ‘암셰프리’, 심부전 치료용 심근 시트 ‘리하트’ 포함
제한된 임상 데이터 기반 가면허 방식
7년간 치료 데이터 제출 후 본승인 여부 판단
이르면 올여름부터 치료 적용 전망

[파이낸셜뉴스] 일본 보건당국이 유도만능줄기세포(iPS 세포)를 활용한 치료 제품을 세계 최초로 승인했다.

6일 니혼게이자이신문 등에 따르면 일본 후생노동성은 파킨슨병과 중증 심부전 치료용으로 각각 개발된 유도만능줄기세포 기반 재생의료 제품을 ‘조건·기한부 승인 제도’를 통해 승인했다.

조건·기한부 승인은 효능이 완전히 입증되기 전 단계에서 제한된 환자 데이터를 바탕으로 우선 사용을 허용하는 제도다.

일종의 가면허 형태로, 이후 실제 치료 데이터를 추가로 축적해 최종 효능을 다시 평가받는다. 승인 이후 7년 동안 치료 데이터를 제출해 재심사를 통과하면 정식 허가를 받게 된다.

이번에 승인된 치료제 가운데 하나는 일본 제약사 스미토모파마가 개발한 파킨슨병 치료제 ‘암셰프리’다. 이 치료제는 유도만능줄기세포를 이용해 만든 신경세포를 환자의 뇌에 이식하는 방식이다. 파킨슨병 환자는 뇌에서 도파민을 생성하는 신경세포가 줄어들면서 운동 장애 등이 나타나는데, 이식된 세포가 도파민을 생성하도록 하는 치료 방식이다.

또 다른 승인 제품은 오사카대에서 출발한 벤처기업이 개발한 중증 심부전 치료용 심근 시트 ‘리하트’다.

심장 표면에 세포로 만든 얇은 시트를 붙여 손상된 심근 기능을 회복시키는 방식의 재생의료 기술이다.

이들 치료제는 제조 준비와 의료보험 적용 여부 등에 대한 논의를 거친 뒤 이르면 올여름부터 실제 치료에 사용될 전망이다.

일본은 유도만능줄기세포 연구와 재생의료 분야에서 세계 선두권 기술력을 확보하고 있어 이번 승인이 관련 치료 상용화의 첫 사례가 될 것으로 기대된다.

[e-mail] 김경민 기자