아리바이오 AR1001 임상3상 투약 완료 1100명 돌파

연장시험 참여율은 95% 유지해
1100명 임상, 통계적 유효성 확보
6월 투약 종료 9월 탑라인 발표

[파이낸셜뉴스] 아리바이오는 경구용 알츠하이머 치료제 AR1001 글로벌 3상 임상시험에서 투약 완료 환자가 1100명을 돌파했다고 28일 밝혔다. 이로써 임상 3상 계획서에서 설정한 목표 환자 수를 달성하며 통계적 유효성과 데이터 신뢰성 확보 조건을 충족했다.현재 임상 3상은 13개 국가에서 진행 중이며 오는 6월 총 1535명 환자 투약이 종료될 예정이다.

아리바이오는 9월 탑라인 데이터를 발표한 뒤 미국 식품의약국에 신약허가신청서를 제출할 계획이다.

메인 임상 완료 환자의 1년 추가 연장시험 참여율은 95% 이상으로 집계됐다. 이에 따라 1000명 이상의 환자가 추가 투약을 이어가고 있다.

회사 측은 높은 연장시험 참여율이 환자와 보호자의 약물 효과 체감 및 수용성을 반영하는 것으로 보고 있다. 실제 2년 투약을 완료한 환자 가운데 추가 투약 요청도 이어지고 있는 것으로 전해졌다.

글로벌 임상 3상 POLARIS AD가 막바지 단계에 진입하면서 AR1001의 다중 약리 기전 전략도 주목받고 있다. 최근 코크란 리뷰 발표 이후 항아밀로이드 항체 치료제의 임상적 유효성에 대한 회의론이 제기되며 단일 기전 치료의 한계를 지적하는 목소리가 커지고 있다.

아리바이오는 AR1001이 뇌신경 손상 미토콘드리아 기능 저하 타우 단백질 과인산화 등 다양한 병리 기전에 동시에 대응하는 다중 기전 약물이라고 설명했다.

저분자 화합물 기반으로 뇌혈관장벽 투과율이 높아 세포 외부 플라크 제거 중심 항체 치료제와 차별화된 작용 기전을 갖는다는 점도 강조했다.

또한 PDE5 단백질 과발현 억제를 통해 뇌혈류 개선 신경세포 생존 유전자 활성화 시냅스 가소성 증가 독성 타우 단백질 인산화 억제 효과를 동시에 기대할 수 있다고 회사 측은 밝혔다.

장기 복용 시 시각 부작용이나 근육통 등 이상반응이 나타나지 않아 안전성도 확인됐다고 설명했다.

글로벌 임상 3상 총괄 책임자인 샤론 샤 스탠퍼드대 뇌과학연구소장은 "AR1001은 단순 항아밀로이드제가 아닌 새로운 PDE5 억제제로 알츠하이머병의 복합 병리를 동시에 해결할 수 있는 다중 기전 약물"이라고 평가했다.

프레드 킴 아리바이오 미국지사장은 "항아밀로이드 중심 치료 전략 재평가가 이뤄지는 상황에서 AR1001의 다중 기전 접근이 주목받고 있다"며 "임상 3상에서 유의미한 결과가 확인되면 알츠하이머 1차 치료제로 자리 잡을 가능성이 있다"고 말했다.

[e-mail] 강중모 기자