"말기 혈액암 환자에 희망"... 국내 1호 CAR-T 치료제 '림카토' 허가

큐로셀, 식악처 허가 발표
국내 제42호 신약으로 등극
9월 급여 후 연내 출시 목표

국내 기술로 개발된 첫 번째 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제가 마침내 환자 곁으로 다가온다.

그동안 외산 치료제에 의존하며 높은 비용과 긴 대기 시간을 견뎌야 했던 국내 말기 혈액암 환자들에게 새로운 치료 기회가 열릴 전망이다.

큐로셀은 14일 서울 포시즌스호텔에서 기자간담회를 열고 국내 제42호 신약이자 첫 CAR-T 치료제인 '림카토(성분명 안발캅타젠오토류셀)'의 식약처 허가 성과와 향후 상업화 전략을 발표했다.

이날 발표를 맡은 삼성서울병원 혈액종양내과 김원석 교수는 림카토의 임상적 우수성을 강조했다. 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL)은 국내 혈액암 중 발생 빈도가 가장 높으며, 표준 치료에 실패한 3차 치료 단계 환자의 기대 여명은 6.3개월에 불과할 정도로 치명적이다.

김 교수는 "임상 2상 결과 림카토의 객관적 반응률(ORR)은 75.3%, 완전관해율(CR)은 67.1%로 나타났다"며 "특히 기존 글로벌 제품과의 간접 비교(MAIC) 결과, 전체 생존 기간 측면에서 사망 위험을 53%나 유의하게 낮춘 것을 확인했다"고 밝혔다.

그동안 글로벌 CAR-T 치료제는 환자의 세포를 해외 제조소로 보낸 뒤 다시 받아야 해 1~2개월 이상의 시간이 소요됐고 물류 리스크도 컸다. 반면 림카토는 대전 소재 국내 최대 규모의 전용 GMP 시설에서 전 공정을 자체 수행한다.

큐로셀 이승원 상무는 "국내 생산을 통해 제조 및 공급 기간(TAT)을 획기적으로 단축할 수 있다"며 "냉장 신선 세포 상태로 운송하기 때문에 의료기관의 세포 처리 시설 부담도 줄였다"고 설명했다.

큐로셀은 현재 삼성서울병원, 서울대병원 등 대형병원과 공급 협의를 진행 중이다. 연내 전국 30개 의료기관으로 치료 센터를 확대해 전국 어디서든 투여 가능한 체계를 구축할 계획이다.

관건은 보험 급여 등재다. 수억원에 달하는 고가 치료제인 만큼 환자들의 실제 접근성을 높이기 위해서는 신속한 급여화가 필수적이다. 림카토는 정부의 '허가-평가-협상 병행 시범사업' 대상으로 선정돼 일반 절차보다 등재 기간이 단축될 전망이다.

큐로셀은 순조롭게 진행될 경우 오는 9월 급여를 받아 출시하는 것을 목표로 하고 있다.

큐로셀은 림카토를 시작으로 성인 급성 림프모구성 백혈병(ALL), 자가면역질환인 루푸스(SLE) 등으로 적응증을 확대해 나갈 계획이다.

김건수 큐로셀 대표는 "이번 허가는 국내에서도 첨단 세포치료제를 자체 개발·상용화할 수 있는 역량을 증명한 것"이라며 "국내 시장 자립을 넘어 글로벌 경쟁력을 갖춘 기업으로 도약하겠다"고 말했다.

[e-mail] 강중모 기자