이엔셀, 'CMT1A 치료제' 3개 병원 동시 가동…EN001 임상 속도전 돌입
삼성서울·강동경희대·동국대경주병원서 동시 환자 투여
반복투여 데이터 확보 앞당겨 '조건부 허가' 전략도 탄력
[파이낸셜뉴스] 세포·유전자치료제(CGT) 전문기업 이엔셀이 희귀 신경질환 치료제 개발의 속도를 한 단계 끌어올렸다. 임상기관 한 곳씩 순차적으로 진행하던 방식에서 벗어나 3개 병원이 동시에 환자 투여에 들어가면서 데이터 확보 시계도 빨라질 전망이다.
8일 이엔셀에 따르면, 이 회사는 샤르코-마리-투스병 1A형(CMT1A) 치료제 후보물질 'EN001'의 임상 2a상이 다기관 동시 투여 단계에 진입했다.
현재 삼성서울병원과 강동경희대학교병원, 동국대학교경주병원 등 3개 기관에서 환자 등록과 시험약 투여가 순차적으로 진행되고 있다. 모든 기관이 본격적인 투여 단계에 들어서면서 대상자 모집과 임상 데이터 축적에도 속도가 붙을 것으로 회사는 기대하고 있다.
업계에서는 희귀질환 임상의 성패를 좌우하는 핵심 변수로 환자 모집 속도를 꼽는다. 환자 수 자체가 적은 만큼 여러 기관이 동시에 가동될수록 전체 개발 일정이 단축될 가능성이 높기 때문이다.
이번 임상 2a상은 CMT1A 환자를 대상으로 EN001의 반복 투여에 따른 안전성과 유효성을 평가하기 위한 시험이다. 위약군과 저용량군, 고용량군으로 나눠 치료 효과와 용량 반응성을 비교하며, 24주 시점의 CMT 신경병척도(CMTNSv2) 변화가 주요 평가 변수다.
이엔셀은 이번 결과를 통해 반복 투여의 치료 효과와 최적 용량을 도출하고, 후속 확증 임상과 조건부 품목허가 전략의 기반을 마련한다는 계획이다.
CMT1A는 말초신경이 손상돼 근력 저하와 감각 이상, 보행 장애 등이 나타나는 대표적인 희귀 유전질환이다. 아직 질환의 진행을 근본적으로 억제하는 치료제가 없어 재활치료와 증상 관리에 의존하고 있어 새로운 치료제에 대한 미충족 수요가 높은 분야로 꼽힌다.
EN001은 이엔셀의 자체 세포배양 플랫폼인 'ENCT(ENCell Technology)'를 기반으로 제조한 동종 탯줄유래 중간엽줄기세포(MSC) 치료제다. CMT 적응증으로 미국 FDA와 유럽 EMA에서 모두 희귀의약품(ODD) 지정을 획득했다.
회사 관계자는 "현재 3개 임상기관에서 환자 등록과 시험약 투여가 계획대로 진행되고 있다"며 "임상 품질과 환자 안전을 최우선으로 하면서 EN001의 안전성·유효성, 최적 용량 확보에 집중하겠다"고 강조했다.
kakim@fnnews.com 김경아 기자
