헬릭스미스 “시판허가 목표에서 15개월 늦을 뿐”

[파이낸셜뉴스] 헬릭스미스는 당뇨병성 신경병증(DPN) 유전자치료제 '엔젠시스(개발명 VM202-DPN)'에 대한 미국 임상 3상 실패에 대해 사전에 예상치 못한 결과라고 해명했다. 하지만 약물 안전성, 유효성에는 이상이 없다며 후속 3상 재도전 의지를 내세웠다.

김선영 헬릭스미스 대표는 26일 서울 세종대로 한국프레스센터에서 엔젠시스 3상 임상 경과에 대한 긴급 기자간담회를 열고 "위약(가짜약)과 엔젠시스를 혼용 가능성은 약역학 데이터가 나오기 전까지는 알 수 없는 구조"라며 "내년 1월 당뇨병성 신경병증 치료제에 대한 임상 3상을 다시 시작한 후 2022년 2월 경에는 희귀의약품 지정을 신청할 것"이라고 밝혔다.

이에 따라 기존 목표보다 15개월 가량 지연됐다는 입장이다.

헬릭스미스는 지난 23일 임상 3상 분석 결과 일부 환자가 위약(가짜약)과 엔젠시스를 혼용한 가능성이 발견돼 조사가 필요하다고 공시한 바 있다. 위약군 환자 혈액 샘플에서 엔젠시스가 검출됐고 엔젠시스 투여 환자에게선 엔젠시스 성분 농도가 낮게 나와 혼용 가능성이 발견됐다.

김 대표는 혼용 가능성을 미리 알지 못했다는 지적에 대해 "임상시험은 공장에서 완제의약품을 만들고 공인기관이 약의 이름을 가린 채 병원에 분배하고 임상수탁기관이 이를 분석한다"며 "데이터가 나오기 전까지 환자, 의료진 모두 위약과 엔젠시스가 어떤 환자에게 투약되는지 알 수가 없다. 원인을 추적 중이다"고 해명했다.

하지만 엔젠시스의 '안전성'에 대해 자신했다. 김 대표는 "진통제는 중앙신경체계를 건드리는 약이라 안전성이 중요하다"며 "다른 약물 대비 안정성이 좋고 부작용 이상 징후는 엔젠시스와 위약 간 차이가 없다"고 말했다.

이어 그는 "500명 대규모 임상 9~12개월 장기 추적결과 약물과 관련됐다고 판단할 만한 중대한 이상반응(SAE)도 없었다"고 덧붙였다.

엔젠시스 '유효성'도 있다고 봤다. 위약과 엔젠시스 혼용 가능성이 있는 환자를 제외한 438명 조정 환자군 대상으로 통계적 유의미성이 있다고 말했다.

조정 환자군 대상으로 분석 결과 효능을 나타나는 수치인 P값(P밸류)이 기준인 0.05보다 낮았다는 설명이다. P값이 0.05보다 낮을수록 약물 효능 유의미성이 있는데 조정 환자군에서 P값은 투여 후 3개월에 0.0089, 6개월에 0.0018을 기록했다.

따라서 헬릭스미스는 엔젠시스로 다른 적응증에 대한 임상을 성공해 반전을 노린다는 계획이다.

김 대표는 "엔젠시스는 루게릭병과 샤르코-마리-투스병 등 희귀병 등 6가지 적응증을 대상으로 임상을 진행 중"이라며 "이 결과를 통해 미국식품의약국(FDA) 희귀의약품 지정 등 반전의 기회로 삼겠다"고 말했다.

한편, 당뇨병성신경병증은 혈당이 지나치게 높아 신경세포가 손상되면서 심한 통증이 나타나는 질환이다.

[e-mail] 최용준 기자