JW중외제약 “헴리브라, 日 PMS서 장기 안전성·유효성 재확인”

항체 보유 A형 혈우병 환자 134명 3년 추적
분석군 환자 91% 이상서 이상반응 없어
수술 병용요법서도 혈전 합병증 無

[파이낸셜뉴스] JW중외제약은 A형 혈우병 치료제 ‘헴리브라(성분명 에미시주맙)’의 일본 시판 후 조사(PMS) 최종 분석 결과가 최근 국제 학술지 '헤모필리아'에 게재됐다고 25일 밝혔다.헴리브라는 혈우병 환자 체내에 부족한 혈액응고 제8인자를 모방하는 이중특이항체 기반 혁신 신약이다. 기존 제8인자 제제에 대한 내성을 유발하는 항체 보유 환자와 비항체 환자 모두에 사용할 수 있는 A형 혈우병 치료제로, 최대 4주 1회 피하주사로 출혈 예방 효과가 지속되는 것이 특징이다.

국내에서는 지난 2023년 5월 건강보험 급여 대상이 만 1세 이상 비항체 중증 A형 혈우병 환자로 확대됐다. 2025년 10월에는 세계보건기구 필수의약품목록(EML)과 소아용 필수의약품목록(EMLc)에 등재되며 치료 접근성과 공중보건적 가치를 인정받았다.

이번 연구는 일본 나라의과대학 미도리 시마 교수 연구팀이 2018년 5월부터 2023년 1월까지 일본 내 항체 보유 선천성 A형 혈우병 환자 134명을 대상으로 진행한 장기 관찰 연구다.

전체 투약 환자를 포함한 안전성 분석군(134명)과 신규 투약자로 구성된 유효성 분석군(101명)을 설정해 최장 3년간 추적 관찰했다.

대상자의 86.6%(116명)는 중증 환자였으며, 0세 영유아부터 78세 고령자까지 다양한 연령층이 포함됐다.

안전성 평가 결과, 전체 134명 중 122명(91%)에서 약물이상반응이 보고되지 않았다. 조사 기간 중 인공관절 수술 등 고난도 수술을 포함해 30명이 수술을 받았으며, 우회인자제제(BPA) 등 지혈제를 병용한 상황에서도 혈전색전증(TE)이나 혈전성 미세혈관병증(TMA)은 발생하지 않았다.

연구진은 가이드라인에 따른 지혈제 병용 시 실제 임상 환경에서도 혈전성 이상반응 위험 없이 수술이 가능함을 시사하는 결과라고 평가했다.

유효성 측면에서도 긍정적 결과가 확인됐다.

유효성 분석군의 치료가 필요한 연간 출혈률(ABR) 중앙값은 1.3회로 안정적으로 유지됐다. 전체 환자 중 53명(39.6%)은 투약 기간 동안 단 한 차례의 출혈도 경험하지 않는 ‘무출혈(Zero Bleed)’ 상태를 보였다.

회사 관계자는 “한국인과 유전적 배경이 유사한 아시아 환자를 대상으로 수술 등 고위험 상황에서도 장기 안전성을 확인한 연구”라며 “실제 임상 현장에서 90% 이상 환자가 이상반응 없이 치료를 지속하고 수술까지 마쳤다는 점은 헴리브라의 안전성 프로파일을 뒷받침하는 근거가 될 것”이라고 말했다.

[e-mail] 강중모 기자