에스티팜, 유전자 편집 치료제 핵심 'sgRNA' 합성 성공

유전자 편집 치료제 시장서 조명
제조에는 불순물 관리 핵심

[파이낸셜뉴스] 유전자 편집 치료제 개발 열기가 뜨거운 가운데 유전자 편집 치료제 핵심으로 꼽히는 sgRNA(single guide RNA)에 에스티팜이 뛰어들었다.

26일 에스티팜에 따르면 sgRNA는 유전자를 자를 때 쓰이는 CRISPR-Cas9 시스템에서 표적 DNA 서열을 인식해 Cas9을 해당 위치로 유도하는 가이드 역할을 한다. 유전자 편집 치료제 개발에 있어 sgRNA는 필수라는 의미다.

sgRNA를 생산하는 데 있어서 몇가지 중요한 포인트가 있다. 이는 곧 위탁개발생산(CDMO) 업체들의 경쟁력으로 이어진다.

먼저 온전한 형태를 만드는 것이 중요하다. sgRNA는 길이가 약 100개 이상의 염기로 구성된 비교적 긴 RNA에 속한다. 생산을 하더라도 쉽게 끊어질 수 있다. 중간이 잘린 RNA가 섞이면 유전자 편집이 제대로 작동하지 않거나 효율이 떨어질 수 있다.

불순물 관리도 중요 요소로 꼽힌다. sgRNA는 효소를 이용해 만드는 과정에서 여러 부산물이 함께 생성된다. 특히 dsRNA(이중가닥 RNA)는 인체 면역 반응을 유발할 수 있어 반드시 제거해야 하는 불순물로 꼽힌다.

이 단계를 넘어서면 상업화와 장기적으로 수익원을 갖추기 위해 동일한 품질의 sgRNA 생산이 가능한지와 대량 생산이 가능한지도 경쟁력으로 꼽힌다. sgRNA는 화학적으로 찍어내는 방식이 아니라 효소 반응으로 만들어지기 때문에 생산할 때마다 품질이 달라질 수 있다. 따라서 매번 동일한 품질을 유지하는 공정 관리 기술이 필수적이다. 임상과 상업화 단계를 거치면서 생산량이 늘어나고 품질을 일정수준 유지하는 것도 관건이다.

에스티팜은 기존보다 훨씬 길고 복잡한 sgRNA를 안정적이고 정확하게 합성하는데 성공했다. 회사 추산 순도는 약 80% 수준에 달한다. 이는 정확하고 안전한 유전자 편집을 가능하게 해주는 핵심 기반 기술로, 고부가가치 CDMO 서비스로의 확장 가능성을 입증한 셈이다.

에스티팜은 높은 순도의 sgRNA 합성은 물론 질량분석기를 통해 작은 불순물까지도 정확하게 분리하고 검증하는 기술도 개발했다. 정확하고 균일한 품질 검증과 신뢰도 높은 sgRNA 공급 서비스 배경이 마련된 것이다.

에스티팜 관계자는 "올리고 CDMO 시장에서 차별화된 경쟁력을 바탕으로 탑티어 수준의 서비스를 제공하고 있다"면서 "이번 sgRNA 합성 기술력 또한 차세대 유전자 치료제 생산에 있어 핵심적인 역할을 할 수 있을 것으로 기대한다"고 말했다.

[e-mail] 정상희 기자