환자 닮은 '미니 장기' 오가노이드, 신약개발의 아바타된다

동물실험 일치율 5~10% 한계 극복
'오가노이드 트윈' 맞춤형 치료 제시
실험실 연구 넘어 기술이전의 가교

[파이낸셜뉴스] 신약 하나가 세상에 나오기까지는 평균 15년의 시간과 수조 원의 비용이 투입된다. 하지만 임상시험에 진입한 약물 10개 중 9개는 실패의 고배를 마신다.

가장 큰 원인은 동물실험 결과와 실제 인체 임상시험 결과의 일치율이 5~10%에 불과하기 때문이다.

이 거대한 구조적 공백을 메우기 위해 한국화학연구원은 쌀알보다 작은 크기의 '미니 장기'를 키우며 신약개발의 패러다임 전환에 나서고 있다.

6일 조희영 화학연구원 희귀질환치료기술연구센터장은 "동물을 대상으로 한 비임상 시험은 종 간의 차이 때문에 한계가 명확하다"며 "환자의 세포를 3차원으로 배양해 만든 '오가노이드(Organoid)'는 실제 인체 장기의 구조와 기능을 모방(모사)하기에 신약의 독성과 유효성을 훨씬 정밀하게 예측할 수 있다"고 강조했다.

'오가노이드 트윈' 환자 아바타 약물 반응 먼저 확인

센터의 핵심 성과는 환자의 유전적 특성을 그대로 담은 '오가노이드 트윈' 기술이다. 연구팀은 염증성 장질환(IBD) 환자 11명의 조직에서 오가노이드를 구축해 실험실 내 '디지털 분신'을 구현했다. 분석 결과 오가노이드의 염증 반응 변화가 실제 환자의 치료 반응과 유의미하게 일치했다.

조 센터장은 "환자마다 약물 반응이 이질적인데, 오가노이드가 이를 그대로 재현한다"며 "환자가 새로운 임상에 참여하기 전 자신의 세포로 만든 모델에서 미리 테스트해 봄으로써 개인 맞춤형 치료 전략을 세울 수 있는 '아바타' 모델이 되는 것"이라고 설명했다. 이는 장기적으로 임상 1상을 건너 뛰거나 축소할 수 있어 비용과 기간을 획기적으로 줄일 수 있는 혁신 기술이다.

오가노이드 기술의 최대 난제는 재현성이다. 실험실이나 연구자마다 결과가 달라지는 '손을 타는' 특성 때문이다. 이를 해결하기 위해 센터는 크기와 분화 상태를 균일하게 제어하는 '균질화 대뇌 오가노이드(UCO)' 모델을 구축했다.

화학연 희귀질환센터의 연구는 실험실에 머물지 않는다. 지난 3년간 15건의 기술이전을 달성했다.

그는 연구·사업개발(​R&BD) 후속 과제 지원과 전담 연구 인력 확충, 중소 제약사를 위한 비용 분담 구조 마련 등 현장의 절실한 과제들도 가감 없이 전했다. 정부의 예산 지원이 더욱 밀도 있게 집중되어야 기술의 '점프'가 가능하다는 것이 조 센터장의 제언이다.

제18회 서울국제신약포럼, 글로벌 신약강국의 길을 묻다

조 센터장은 오는 21일 개최되는 '제18회 서울국제신약포럼'에 대한 기대감도 드러냈다. 파이낸셜뉴스와 화학연구원, 국가독성과학연구소가 공동 주최하는 이번 포럼은 한국화학연구원 설립 50주년과 맞물려 더욱 뜻깊은 자리가 될 전망이다.

조 센터장은 "최근 미국 식품의약국(FDA)이 동물실험 자료 없이도 신약 허가 신청이 가능하도록 가이드라인을 바꾸는 등 글로벌 규제 환경이 급변하고 있다"며 "이번 포럼이 오가노이드와 같은 동물대체시험법의 최신 동향을 공유하고, 한국이 글로벌 신약개발의 '게임 체인저'로 도약하는 정책적·기술적 논의의 장이 되길 기대한다"고 밝혔다.

희귀질환센터 실험실에서는 발달장애 및 장질환 환자의 줄기세포를 활용한 오가노이드 배양이 활발히 진행 중이다. 조 센터장과 연구진은 이 기술이 실제 임상 현장에서 희귀질환 환자들을 위한 맞춤형 치료제 개발로 이어질 수 있도록 플랫폼 고도화 연구를 지속할 계획이다.

[e-mail] 강중모 기자