한미약품 희귀질환 신약 ‘에페거글루카곤’ FDA 혁신치료제 지정

세계 최초 주 1회 투여 선천성 고인슐린증 치료제

[파이낸셜뉴스] 한미약품은 연구개발(R&D) 중인 희귀질환 치료 바이오신약 ‘에페거글루카곤(HM15136)’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 혁신치료제(BTD)로 지정됐다.한미약품은 지난 3일(현지시각) FDA가 선천성 고인슐린증(CHI) 치료제로 개발 중인 에페거글루카곤을 혁신치료제로 지정했다고 5일 밝혔다.

BTD는 중대한 질환을 대상으로 기존 치료제 대비 임상적으로 유의미한 개선 가능성이 확인된 신약에 대해 개발과 허가 절차를 가속화하기 위한 제도다.

혁신치료제로 지정되면 FDA로부터 임상 개발 전반에 걸친 집중적인 자문과 지원을 받을 수 있으며, 허가 신청 시 자료를 단계적으로 제출해 검토받는 순차 심사(Rolling Review)와 우선 심사(Priority Review) 적용 가능성도 높아진다.

이를 통해 임상 및 허가 과정의 효율성이 크게 개선될 것으로 기대된다.

에페거글루카곤 임상 개발을 총괄하고 있는 이문희 한미약품 GM임상팀장(상무)은 “BTD 지정을 계기로 FDA와 긴밀한 협의를 이어가며 3상 임상시험을 효율적으로 설계·수행할 계획”이라며 “순차 심사 제도의 장점도 적극 활용하겠다”고 말했다.

에페거글루카곤은 이미 미국 FDA와 유럽의약품청(EMA), 한국 식품의약품안전처로부터 희귀의약품(ODD) 지정을 받았으며, FDA에서는 소아 희귀질환 치료제(RPD)로도 지정됐다. EMA는 인슐린 자가면역증후군 치료를 위한 희귀의약품으로도 지정해 해당 신약의 확장 가능성을 높이 평가했다.

선천성 고인슐린증은 인슐린 과다 분비로 심각한 저혈당을 유발하는 희귀질환으로, 현재까지 FDA 승인 치료제가 없거나 치료 효과와 안전성에 한계가 있다. 한미약품은 이러한 미충족 의료 수요를 해결하기 위해 세계 최초 주 1회 투여 제형으로 에페거글루카곤을 개발 중이다.

한미약품이 발표한 글로벌 임상 2상 중간 분석 결과에 따르면, 에페거글루카곤은 우수한 안전성과 내약성을 보였으며 저혈당 및 중증 저혈당 발생을 유의미하게 감소시켰다. 글로벌 임상 2상은 현재 순조롭게 진행 중이며, 최종 결과는 올해 하반기 공개될 예정이다.

최인영 한미약품 R&D센터장은 “이번 혁신치료제 지정은 에페거글루카곤의 개발 필요성과 실현 가능성을 FDA가 공식적으로 인정한 것”이라며 “신속한 개발을 통해 환자들에게 실질적인 치료 옵션을 제공하겠다”고 밝혔다.

[e-mail] 강중모 기자