[파이낸셜뉴스] 국내 연구진이 알츠하이머병을 일으키는 또다른 유전인자를 발견했다. 이번 연구를 계기로 알츠하이머병의 새로운 치료제 개발에 기여할 것이라고 연구진은 전망했다. 한국과학기술원(KAIST)은 바이오및뇌공학과 정용 교수 연구팀이 알츠하이머병을 유발하는 새 유전자가 항산화 효소 대사와 관련된 사실을 발견했다고 28일 밝혔다. 제1 저자인 김항래 박사는 "이번 연구결과를 바탕으로 해당 유전인자가 있는 환자를 대상으로 항산화 치료의 효율성을 검증하는 추가 연구를 진행할 계획"이라고 밝혔다. 연구진은 정상인, 경도인지장애 관련 자료를 그리고 알츠하이머치매 환자로부터 얻은 뇌 영상·유전자·뇌척수액 데이터를 활용했다. 이번 연구를 위해 미국과 캐나다에 소재한 63개 지역 연구기관으로부터 얻었다. 연구진은 이와 함께 총 414명의 알츠하이머병 환자(아밀로이드 단백질 양성 환자)를 대상으로 약 620만개의 단일염기 다형성(SNP)을 확인했다. 이 과정에서 아밀로이드 및 타우 단백질과 별도로 환자의 인지기능에 영향을 주는 새로운 유전인자를 찾아냈다. 연구진은 특히 독립된 데이터에서도 해당 유전인자가 항산화 효소 대사와 관련된 유전인자임을 입증했다. 연구진은 실험을 통해 뇌 자기공명영상(MRI)으로 계산한 대뇌피질위축 데이터와 구조방정식 모델을 통해 해당 유전자가 뇌의 두정엽과 후두엽의 뇌 위축을 유발한다는 사실을 확인한 것이다. 이 패턴은 아밀로이드 및 타우 단백질에 의한 기존의 뇌 위축 패턴 현상과는 다른 것으로 나타났다. KAIST 의과학대학원 김항래 박사가 제1 저자로 참여한 이번 연구결과는 신경학분야 저명 학술지인 '신경학(Neurology)'에 16일자로 게재됐다. 한편, 알츠하이머병을 유발하는 주요 원인 단백질로는 아밀로이드 및 타우 단백질이 알려져 있다. 따라서 이러한 주원인 단백질을 대상으로 하는 치료제가 많이 개발되는 추세다. 그러나 연이은 신약 개발의 실패로 인해 알츠하이머병에 대한 새로운 병태생리와 치료 대상에 관한 연구에 관심이 증가하고 있다. monarch@fnnews.com 김만기 기자

[파이낸셜뉴스] 국내 연구진이 알츠하이머병 치료제의 효능을 영상 진단으로 평가할 수 있는 가능성을 열었다. 이번 연구결과로 향후 치료제의 생물학적 효능 평가에 활용해 신약개발과정을 단축시킬 수 있는 근거를 확보했다고 연구진은 설명했다. 한국원자력의학원은 오세종·최재용 박사 연구팀이 알츠하이머병 치료제로 타우린의 효능을 영상 진단으로 평가할 수 있게 됐다고 24일 밝혔다. 연구진은 살아있는 쥐를 이용해 뇌 양전자단층촬영(PET)과 같은 분자영상기법으로 알츠하이머 치료제 효능 평가에 성공했다. 그동안에는 약물 주입후 행동변화나 사후 조직검사만 가능할 뿐이었다. 즉 살아있는 동안에는 약물의 효과를 영상으로 명확히 평가할 수 없었다. 연구진은 먼저 신경세포 파괴 단백질인 베타아밀로이드가 뇌조직에 달라붙어 학습과 기억에 관여하는 뇌 신호 전달물질인 글루타메이트를 감소시키는 것을 밝혀냈다. 알츠하이머병 쥐에 타우린을 투여했다. 베타아밀로이드 침착이 시작되는 시점인 생후 2개월부터 7개월간 지속한 뒤 9개월째 글루타메이트 양전자방출단층촬영(PET)을 통해 영상 진단을 시행했다. 영상진단 시행 결과, 타우린을 투여한 알츠하이머병 쥐는 투여하지 않은 쥐보다 방사성의약품 흡수가 31∼40% 높았고, 정상쥐보다 3∼14% 낮았다. 이는 타우린이 베타아밀로이드 침착으로부터 뇌속 신호전달체계인 글루타메이트계를 보호하는 효과가 있음을 보여준 것이다. 이번 연구결과는 네이처 자매지 '사이언티픽 리포트' 23일자 온라인 판에 게재됐다. monarch@fnnews.com 김만기 기자

삼성전자가 알츠하이머 관련 진단·치료 등 기초과학 연구 지원에 힘을 쏟고 있다. 이는 "미래 산업 발전을 위해선 기초과학이 튼튼해야 한다. 미래 기술 경쟁력을 높이도록 지원을 아끼지 말자"는 이재용 삼성전자 부회장의 기초과학 육성 의지에 따른 것으로 분석된다. 삼성전자는 20일 세계 알츠하이머의 날을 하루 앞두고 삼성미래기술육성사업 지원을 받아 알츠하이머 극복을 위해 노력하는 연구자들을 소개하는 영상을 뉴스룸에 공개했다. 알츠하이머는 뇌 속에 아밀로이드베타나 타우단백질이 쌓이면서 독성을 일으켜 인지기능이 악화되는 병이다. 중앙치매센터에 따르면 국내 65세 고령자 중 10%가 치매를 앓고 있고, 치매 원인 중 74.9%가 알츠하이머다. 2018년 우리나라 국민의 사망원인 중 알츠하이머가 9위를 차지하며 처음으로 10위권 내 진입했다는 통계청 자료도 있다. 알츠하이머는 조기 진단이 어렵고 아직까지 정확한 원인이 밝혀지지 않았을 뿐만 아니라 치료법도 없는 상황이다. 국내 연구진들은 알츠하이머 진단·치료를 위한 연구에 매진하고 있다. 삼성전자는 삼성미래기술육성사업을 통해 뇌손상 치료·뇌영상MRI·뇌영상유전학과 같은 뇌신경질환 분야와 뇌항상성·뇌기억·뇌신경회로와 같은 뇌연구 분야 등 알츠하이머 극복에 기여할 수 있는 기초 연구를 15개 지원했다. 이 외에도 삼성미래기술육성사업은 면역·세포·유전자 치료 등 바이오·헬스 분야에서 사람들의 삶을 혁신적으로 바꿀 수 있는 기초 연구 분야를 지속적으로 지원하고 있다. 이는 평소 기초과학 육성에 지원을 아끼지 않는 이 부회장의 경영철학이 담긴 것이다. 삼성은 2013년부터 삼성미래기술육성사업을 통해 물리·화학·생명과학·수학 등 기초과학 및 ICT·소재 분야에서 국내 신진 연구자들의 혁신적인 연구를 지원하고 있다. 2013년부터 올 상반기까지 총 601개 과제에 연구비 약 7700억원을 지원했다. "코로나19 등 위기 속에서도 미래를 위한 투자는 아끼지 말아야 한다"는 이 부회장의 뜻에 따라 2022년까지 미래기술육성사업에 총 1조 5000억원을 지원할 계획이다. 아울러 국내 기초과학 연구를 장려하기 위해 내년부터 호암과학상을 물리·수학 부문과 화학·생명과학 부문으로 확대, 개편해 과학기술 분야에 대한 지원을 늘리기로 했다. 호암과학상을 확대해 기초과학 분야에 대한 지원을 강화한 것도 이 부회장의 제안에 따라 이뤄진 것으로 알려졌다. 한편, 삼성은 코로나19 위기 속에서도 국내 대학들의 미래 기술과 인재 양성을 지원하기 위해 산학협력에 1000억원 이상을 투자하기로 했다. seo1@fnnews.com 김서원 기자

[파이낸셜뉴스] 삼성전자가 알츠하이머 관련 진단·치료 등 기초과학 연구 지원에 힘을 쏟고 있다. 이는 "미래 산업 발전을 위해선 기초과학이 튼튼해야 한다. 미래 기술 경쟁력을 높이도록 지원을 아끼지 말자"는 이재용 삼성전자 부회장의 기초과학 육성 의지에 따른 것으로 분석된다. 삼성전자는 20일 세계 알츠하이머의 날을 하루 앞두고 삼성미래기술육성사업 지원을 받아 알츠하이머 극복을 위해 노력하는 연구자들을 소개하는 영상을 뉴스룸에 공개했다. 알츠하이머는 뇌 속에 아밀로이드베타나 타우단백질이 쌓이면서 독성을 일으켜 인지기능이 악화되는 병이다. 중앙치매센터에 따르면 국내 65세 고령자 중 10%가 치매를 앓고 있고, 치매 원인 중 74.9%가 알츠하이머다. 2018년 우리나라 국민의 사망원인 중 알츠하이머가 9위를 차지하며 처음으로 10위권 내 진입했다는 통계청 자료도 있다. 알츠하이머는 조기 진단이 어렵고 아직까지 정확한 원인이 밝혀지지 않았을 뿐만 아니라 치료법도 없는 상황이다. 국내 연구진들은 알츠하이머 진단·치료를 위한 연구에 매진하고 있다. 삼성전자는 삼성미래기술육성사업을 통해 뇌손상 치료·뇌영상MRI·뇌영상유전학과 같은 뇌신경질환 분야와 뇌항상성·뇌기억·뇌신경회로와 같은 뇌연구 분야 등 알츠하이머 극복에 기여할 수 있는 기초 연구를 15개 지원했다. 이 외에도 삼성미래기술육성사업은 면역·세포·유전자 치료 등 바이오·헬스 분야에서 사람들의 삶을 혁신적으로 바꿀 수 있는 기초 연구 분야를 지속적으로 지원하고 있다. 이는 평소 기초과학 육성에 지원을 아끼지 않는 이 부회장의 경영철학이 담긴 것이다. 삼성은 2013년부터 삼성미래기술육성사업을 통해 물리·화학·생명과학·수학 등 기초과학 및 ICT·소재 분야에서 국내 신진 연구자들의 혁신적인 연구를 지원하고 있다. 2013년부터 올 상반기까지 총 601개 과제에 연구비 약 7700억원을 지원했다. "코로나19 등 위기 속에서도 미래를 위한 투자는 아끼지 말아야 한다"는 이 부회장의 뜻에 따라 2022년까지 미래기술육성사업에 총 1조 5000억원을 지원할 계획이다. 아울러 국내 기초과학 연구를 장려하기 위해 내년부터 호암과학상을 물리·수학 부문과 화학·생명과학 부문으로 확대, 개편해 과학기술 분야에 대한 지원을 늘리기로 했다. 호암과학상을 확대해 기초과학 분야에 대한 지원을 강화한 것도 이 부회장의 제안에 따라 이뤄진 것으로 알려졌다. 한편, 삼성은 코로나19 위기 속에서도 국내 대학들의 미래 기술과 인재 양성을 지원하기 위해 산학협력에 1000억원 이상을 투자하기로 했다. seo1@fnnews.com 김서원 기자

[파이낸셜뉴스] 젬백스는 14일 미국 식품의약품국(FDA)으로부터 적응증 확대에 대한 제안을 받았다고 밝혔다. 이에 따라 내주 미국 현지에서 임상시험 진행을 위한 막바지 협의를 진행할 것으로 알려졌다.  젬백스 관계자는 “젬백스는 이미 허가를 받은 미국에서의 임상시험 환자 모집을 내년 초부터 실시하고 올해 안에 미국과 유럽에서 확대된 적응증에 대한 임상시험의 승인을 FDA와 유럽의약품청에 신청할 계획”이라고 전했다.  실제로 바이오젠/에자이 같은 글로벌 빅파마들도 미충족 의학적 수요가 큰 알츠하이머병 치료제 개발은 동시에 여러 건의 다양한 임상시험을 시행하는 방향으로 진행하고 있다.  젬백스는 지난 7월 18일 세계 3대 CRO 중 한 곳인 파렉셀로부터 알츠하이머병 2상 임상시험 결과보고서를 수령했다. 그 결과 일차 평가변수인 중증장애점수의 월등한 개선 효과를 보였다고 회사측은 전했다.  또한 2차 목표 중 알츠하이머병 환자의 일상생활 평가에 매우 중요한 의미를 지닌 신경정신행동검사와 알츠하이머병 일상생활 수행능력평가 등에서도 탁월한 유의성을 보였다.  이와 관련 해외 자문위원들은 “CSR 분석 결과 중등도 이상의 알츠하이머병 환자에서의 SIB 점수의 호전과 2차 평가변수 중 NPI와 ADCS-ADL 등에서 유의미한 결과는 매우 매력적(Fascinating)이며 이러한 결과를 고려하면 향후 경증 알츠하이머병과 경도인지장애까지 적응증을 확대해각 단계의 치매 전반에 걸친 치료제로 개발이 가능할 것”이라고 말했다.  kjw@fnnews.com 강재웅 기자

나는 매달 시편을 이용해 기도드리는데, 목사가 되기 전부터 매일 몇 구절씩 읽는 습관을 지켜왔다. 이제 나는 은퇴했고 알츠하이머병을 앓는 아내 캔디를 돌보는데, 시편에는 우리 부부가 해나가는 일을 언급하는 한두 구절이 거의 매일 있다. "내게 줄로 재어준 구역은 아름다운 곳에 있음이여 나의 기업이 실로 아름답도다. 주께서 생명의 길을 내게 보이시리니 주의 앞에는 충만한 기쁨이 있고 주의 오른쪽에는 영원한 즐거움이 있나이다."(시편 16:6, 11) 캔디는 사람들에게 우리가 처음 만난 이야기를 하고 싶어한다. 아내는 미네소타에 있는 작은 대학의 학생이었고, 나는 3학년 때 그곳으로 편입했다. 학교에서의 첫날, 아침을 먹으려고 카페테리아에 가서 캔디가 있던 테이블에 자리를 잡았다. 캔디는 내게 어디 출신인지 물었고, 나는 캘리포니아주 오클랜드라고 대답했다. 어쩌다 내가 미네소타주 세인트폴까지 왔지? 나중에 안 일이지만, 공항에서 날 태워서 학교까지 데려다준 사람은 캔디가 다니던 교회의 목사였다. 그는 캘리포니아에서 내가 다니던 교회의 청년부 목사로 있었기 때문에 나도 잘 알았다. 게다가 당시 고향에 있던 교회의 목사는 한참 전에 캔디의 부모님 결혼식에서 주례를 맡기도 했다. 이야기가 좀 얽히고설켜 있지만, 아내는 언제나 세부사항을 정확히 기억하며 수사적인 질문으로 끝을 맺는다. "하나님께서 우리를 이어 주셨다고 생각하지 않아요?" 우리가 처음 만난 일은 인생에서 가장 행복한 기억 중 하나다. 아내가 그때를 다시 이야기하는 걸 들을 때마다 나는 기쁨과 감사로 가득 찬다. "내가 사망의 음침한 골짜기로 다닐지라도 해를 두려워하지 않을 것은 주께서 나와 함께하심이라."(시편 23:4) 시편 23편은 성경에서 가장 유명하며 사랑받는 구절이다. 킹제임스성경의 시편에는 "사망의 음침한 골짜기"라고 되어 있으나 나는 좀 더 최근의 해석인 "어둠의 골짜기"라는 표현을 더 좋아한다. 알츠하이머병과 함께하는 경험을 아주 정확히 표현하기 때문이다. 3년 전에 아내의 진단으로 이어졌던 일을 예로 들어 보자. 당시 나는 댈러스의 우리 집에서 290㎞가량 떨어진 텍사스주 올버니에서 임시 목사직을 맡고 있었다. 올버니에서 일박을 하는데 댈러스에 있는 UPS 물류센터에서 전화가 오는 바람에 잠에서 깼다. "목사님 부인이 여기 계세요. 와서 데려가실 수 있나요?" 아내는 꼭두새벽에 머릿속에서 음악 소리를 듣고는 집을 나와 1.6㎞ 이상을 헤매면서 음악이 어디에서 들려오는지 알아내려고 했다. 캔디는 입원해서 검사를 받았다. 아내를 괴롭힌 환각이 알츠하이머병 때문임을 알아냈다. 약을 먹어도 환각은 사라지지 않았다. 캔디는 다락방에서 소리를 듣거나 지붕 위에서 음악을 들었다. 안심시키려고 애썼지만 가끔은 나 자신도 아내처럼 겁에 질렸다. 두려움을 몰아낸 것은 가족, 의사, 친구, 내가 참석하는 알츠하이머협회 간병인협력단체처럼 다른 이들이 보낸 위로였다. 이 어둠의 계곡에서 나는 계속해서 말할 수 있었다. "해를 두려워하지 않을 것은 주께서 나와 함께하심이라." "내가 나의 영을 주의 손에 부탁하나이다. 진리의 하나님 여호와여 나를 속량하셨나이다."(시편 31:5) 성금요일 예배에 참석해 봤다면 예수님께서 십자가에 못 박힌 뒤 말씀하신 "내가 나의 영을 주의 손에 부탁하나이다"를 알아차릴 것이다. 하지만 예수님께서 숨을 거두실 때도 이 구절을 인용하셨다는 사실은 모를 거다. 내 예배에 참석하는 신도가 살면서 맞닥뜨린 상황을 나도 어찌할 수 없을 때, 시편 31편 5절이 내면의 평화를 유지하도록 도와주었다. 아내가 진단을 받은 후 우리 생활은 뒤바뀌었다. 나는 종일 아내를 돌볼 수 있도록 목사직을 내려놓았다. 밀워키로 이사해서 가족과 좀 더 가까이 있기로 했다. 규모를 줄이고 새로운 교회와 의사를 찾아야 했다. 변화가 가져온 스트레스는 막대했다. 여러 번 되풀이해서 기도하는 나 자신을 발견했다. "내가 나의 영을 주의 손에 부탁하나이다." 밀워키까지 챙겨온 한 가지는 스크래블(철자가 적힌 플라스틱 조각으로 단어를 만드는 보드게임) 게임판이었다. 알츠하이머병은 다양한 방식으로 뇌를 공격했지만, 캔디는 지금도 스크래블을 끝내주게 잘한다. 앉아서 게임을 하는 밤마다 하나님의 신의가 함께한다는 걸 느낀다. "늙을 때에 나를 버리지 마시며 내 힘이 쇠약할 때에 나를 떠나지 마소서."(시편 71:9) 내가 가장 두려워하는 것? 그것은 사랑하는 아내보다 오래 살지 못해서 돌볼 수 없게 되는 일이다. 나의 할아버지와 외할아버지 모두 일흔을 넘기지 못하셨다. 아버지는 83세까지 사셨는데, 13년을 '보너스 시간'이라고 하셨다. 지금 나는 72세이니 이미 보너스 시간 2년을 써 버렸다고 말할 수 있다. 나는 그렇게 나이 먹었다고 느끼지 않으며 그렇게 보이지도 않지만, 삶에서 어느 지점에 있고 하나님께 힘을 얼마나 의지하는지 인정하는 일은 중요하다. 나는 나 자신을 챙긴다. 스트레스에 대처하고자 카운슬러를 만나고 제대로 먹으며(특히 과일과 채소를 많이) 개와 한참 산책하면서 규칙적으로 운동한다. 아내와 함께하는 일도 한다. 내가 상근 목사로 일할 때는 아내가 장보기를 모두 해냈는데, 우리 가족을 위해서뿐만 아니라 교회를 위해서도 마찬가지였다. 나는 그저 아내에게 전화를 걸어서 회의나 청년회를 위한 음식을 마련해 달라고 부탁했을 뿐이다. 그러면 아무 문제 없었다. 이제 우리는 함께 쇼핑을 하는데, 그건 내가 아내의 방식으로 일해야 한다는 뜻이다. 나는 재빨리 움직이는 걸 좋아하지만, 아내는 모든 통로를 따라 걸으며 눈길을 사로잡는 것들을 확인하고 싶어 한다. 그리고 계산대 줄에서 누군가를 만나면 한참 전에 미네소타주의 대학에서 남편을 어떻게 처음 만났는지 얘기해주고 싶어한다. "우리에게 우리 날 계수함을 가르치사 지혜로운 마음을 얻게 하소서. 주 우리 하나님의 은총을 우리에게 내리게 하사 우리의 손이 행한 일을 우리에게 견고하게 하소서. 우리의 손이 행한 일을 견고하게 하소서."(시편 90:12, 17) 고등학교 다닐 때 훌륭한 작가가 되고 싶었다. 내가 죽고 나서도 사람들이 읽을 만한 의미 있는 작품을 쓰는 모습을 그려보았다. 목사로 일하는 동안, 설교하거나 가르치거나 상담하는 등 다른 방법으로도 변화를 꾀할 수 있다는 사실을 깨닫는 데는 오랜 시간이 걸리지 않았다. 나와 함께 일하며 또한 내게 잊히지 않는 기억을 남기는 사람들 안에서 모습을 갖춰가는 내 일을 견고하게 해달라고 하나님께 기도드리는 방법도 있었다. 나의 돌봄은 교회 신도를 보살피는 일에서 아내를 보살피는 일로 바뀌었지만, 여전히 내 일을 견고하게 해주십사 하나님께 기도드린다. 나는 다른 사람들 틈에서 본보기가 될 만한 이를 찾는다. 마지막으로 목사직을 맡았을 때, 성가대 지휘자의 아내가 알츠하이머병에 걸렸다. 지휘자는 놀라운 신의와 관대함으로 아내를 돌봤다. 부부는 데어리퀸에 가서 아이스크림콘을 먹는 것 같은 간단한 일들을 함께했다. 남편이 교회에서 지휘할 때면 아내는 종종 그 곁에 서 있었다. 지휘자에게는 시간을 잡아먹는 다른 일이 매우 많았지만, 아내의 요구사항은 의심의 여지없이 최우선이었다. 시간이 얼마나 남아 있든 간에 내가 아내를 위해 하는 일은 무엇이든지 아내가 세 아들을 키우고 내가 목사로 있는 동안 날 지지해준 것에 비하면 보잘것없다. 내 손이 행한 일을 견고하게 하는 것? 아내의 여정에 놓인 이 힘든 나날들이 가능한 한 즐겁고 안정적이며 만족스럽게 흘러가도록 하나님께서 날 쓰시기를 바란다. '가이드포스트(Guideposts)'는 1945년 노먼 빈센트 필 박사에 의해 미국에서 창간된 교양잡지로, 한국판은 1965년 국내 최초 영한대역 잡지로 발간되어 현재까지 오랜 시간 독자들의 꾸준한 사랑을 받아오고 있습니다. 가이드포스트는 실패와 좌절을 딛고 다시 일어선 사람들, 어려움 속에서 꿈을 키워가며 끊임없이 도전하는 사람들의 감동과 희망의 이야기를 담고 있습니다. 이런 감동의 이야기를 많은 분들의 후원을 통해 군부대, 경찰, 교정시설, 복지시설, 대안학교 등 각계의 소외된 계층에 전달하고 있습니다. 여러분의 후원을 통해 더 많은 이웃에게 희망과 감동의 메시지가 전달될 수 있기를 소망합니다. 후원문의 (02)362-4000 글·사진=가이드포스트

"과거 알츠하이머의 수많은 임상시험과 약물 개발이 실패했지만, 현재는 굉장한 패러다임의 전환이 일어나고 있다. 실패를 기반으로 어떤 타입의 치료제를 개발해야 하는지에 대한 근거들이 축적돼 알츠하이머 신약 개발의 성공사례를 만들어내는 과정에 있다." 아밀로이드솔루션의 박상훈 R&D전략그룹 이사가 파이낸셜뉴스와 한국화학연구원이 20일 서울 소공로 웨스틴조선호텔에서 공동개최한 제12회 서울국제신약포럼에서 밝힌 '치매 치료제 개발의 현재다. 이날 포럼에서는 박기형 가천대 길병원 신경과 교수와 송형곤 젬백스앤카엘 대표이사, 박상훈 아밀로이드솔루션 R&D전략그룹 이사가 치매 치료제 개발 사례들을 발표했다. 박 교수는 '치매치료제 아두카누맙'에 대해 발표했다. 그는 "아두카누맙은 많은 실패를 거듭하면서 타기팅이 잘못된 것 아니냐는 지적도 있어 왔다"며 "그러나 최근 미국 식품의약국(FDA)에 신속승인 심사요청을 승인받는 등 치매 치료에 있어 가장 중요한 한 축이 됐다"고 설명했다. 박 교수는 "특히 무용성 검사에서 효과가 없는 것처럼 보였지만 고용량을 썼을 때 임상적으로 좋은 효과를 보였다"며 "환자들도 기대를 갖고 기다리는 중"이라고 강조했다. 송 대표는 '치매치료제로서의 GV1001'이라는 주제로 발표를 진행했다. GV1001은 인간의 유전자 염색체 끝에 위치한 텔로미어의 길이를 유지해주는 기능을 하는 효소에서 나온 치료제다. 젬백스앤카엘은 GV1001을 치매 치료제로서 활용하는 방안을 연구 중이다. 송 대표는 "최근 화두였던 건 '과연 GV1001이 뇌까지 올라가느냐'였지만, 우리가 자기공명영상(MRI) 등으로 뇌까지 전달되는 걸 확인했다"며 "또한 다른 치료제에서 부작용이 이슈가 됐기 때문에 안정성 평가도 검토를 했는데 아직 심각한 부작용은 발견되지 않았다"고 소개했다. 아밀로이드솔루션의 박 이사는 '신경면역 기반 알츠하이머'에 대해 발표했다. 아밀로이드솔루션은 구조나 물질 기반으로 창업하지 않고 '알츠하이머 신약 개발'을 목적으로 창업한 회사다. 박 이사는 "알츠하이머에서 가장 중요한 생물학적 지표는 세포 밖에 있는 아밀로이드 응집체와 세포 안에 있는 타우인데, 현재 아밀로이드를 타깃으로 하는 개발 비중은 줄어들고 있다"며 "최근 뇌에 있는 면역세포인 '글리아'를 타깃으로 두고 연구가 진행 중"이라고 말했다. 그는 "알츠하이머 신약 개발이 굉장히 어렵지만 불가능한 일은 아니라고 생각한다"며 "좋은 물질을 뇌로 잘 전달하면서 정보기술(IT)의 경쟁력도 함께 개발하느냐가 중요하다"고 강조했다. 특별취재팀 정명진 차장(팀장) 강재웅 김은진 한영준 최용준 기자 김나경 조윤진 최서영 김준혁 김태일 김지환 인턴기자

[파이낸셜뉴스] 엔케이맥스가 슈퍼NK 면역치료제(SNK01) 적응증을 알츠하이머로 확대한다. 엔케이맥스는 알츠하이머 환자를 대상으로 하는 임상1상 IND 승인을 완료했다고 11일 밝혔다. 임상1상은 전임상 없이 멕시코에서 결과를 확인하고 임상2상은 미국을 포함한 다국적 임상으로 진행할 계획이다. 21명의 경도인지장애(MCI) 및 알츠하이머(AD) 환자를 대상으로 진행한다. 9명을 세 그룹으로 나눠 SNK01 10억개, 20억개, 40억개를 각각 3주 간격으로 4회 투약해 최대내성용량(MTD)을 확인한다. 12명에 대한 SNK01 최대내성용량의 투약 안전성(Safety), 내약성(tolerability) 및 잠재적 유효성(Exploratory Efficacy)을 평가한다. 뇌 면역세포인 미세아교세포(microglia)는 알츠하이머 병의 주요 원인 물질인 아밀로이드 베타(Amyloid-beta) 및 타우(Tau) 단백질을 감지해 제거하는 세포다. 미세아교세포가 정상기능을 하지 못하면 아밀로이드 베타 및 타우단백질은 지속해서 뇌에 축적되고 알츠하이머가 발병하는 것으로 알려졌다. 엔케이맥스 김용만 연구소장은 "NK세포는 뇌의 비정상적인 면역환경을 개선하고 인터페론감마(IFN-gamma)와 같은 사이토카인을 분비해 기능적 회복을 유도한다는 보고가 있다"며 "임상을 통해 알츠하이머병에 대한 NK세포의 작용 기전을 증명할 것으로 기대한다"고 말했다. 엔케이맥스 아메리카의 폴 송(Paul Y. Song) 부사장은 "재생의료가 가능한 멕시코에서는 슈퍼NK를 다양한 질환에 적용하고 있다"며 "알츠하이머 환자에 대한 투약을 통해 치료 효과를 확인했다"고 설명했다. 앞서 미국 내 알츠하이머 연구분야 권위자인 UCLA 의과대학 밍궈(Ming Guo) 교수가 알츠하이머 임상 진행을 위해 2019년10월 과학자문위원으로 합류했다. kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스] 네이처셀은 알츠하이머 치매 환자들을 대상으로 미국에서 2b상 임상시험을 진행하기 위해 식품의약국(FDA)의 의견에 따라 최종 수정 계획을 제출한 지 30일이 경과돼 임상시험에 착수한다고 20일 밝혔다. 이 회사는 앞서 올해 1월 미국에서 시행한 알츠하이머 치매 환자 대상 1/2a 임상시험의 결과보고서를 수령했다. 이후 차상위 임상시험을 진행하기 위한 프로토콜을 개발해 지난 5월 FDA에 제출했으며, FDA의 프로토콜 일부 내용 수정 요청에 따라 지난 6월 프로토콜 수정본을 제출했다. 이번에 진행할 임상시험은 경증의 알츠하이머 치매 환자들을 모집해 임상시험용 의약품인 '아스트로스템'과 '도네페질' 위약을 복용하는 시험군, 그리고 '아스트로스템'의 위약과 '도네페질'을 복용하는 대조군을 각각 40명씩 무작위 배정해 진행하게 된다. 환자들에게는 4주 간격으로 총 5회 임상시험용 의약품이 반복 투여되며, 투여 완료 후 12주 및 24주 후에 추적관찰을 진행할 예정이다. 네이처셀은 이번 임상시험에서는 미국 FDA로부터 알츠하이머 치매 치료제로 승인 받은 기존 의약품인 도네페질(Donepezil)과의 비열등성 평가를 통해 아스트로스템의 안전성을 확인하는 것은 물론 기존 의약품과 유사하거나 우월한 유효성을 확인할 수 있을 것으로 기대하고 있다. 개발 책임자인 라정찬(바이오스타 줄기세포기술연구원장) 박사는 "지금까지 연구 결과 우리 몸 속 성체줄기세포인 자가지방 줄기세포를 젊고 안전하게 배양, 정맥 내로 투여해 경증의 알츠하이머 치매를 치료할 수 있다"며 "이번 임상에서 아스트로스템의 효과가 확인돼 이미 실용화된 일본을 포함한 다른 나라에도 우리 기술이 보급되도록 하겠다"고 밝혔다. pompom@fnnews.com 정명진 기자

[파이낸셜뉴스] 코스닥 상장사 아이큐어가 알츠하이머 치매 개량신약 도네페질 치매패치의 글로벌 임상3상의 모든 임상피험자 투약이 종료되었다고 14일 밝혔다. 아이큐어가 2017년부터 4개국 약 400명의 임상환자를 대상으로 진행하고 있는 임상3상은 경증 및 중등증의 알츠하이머병 환자를 대상으로 6개월간 복약 시 기존 경구제 대비하여 비열등성을 입증하는 임상이다. 지속적으로 임상환자로 등록되는 순서대로 투약을 해왔으며, 올해 1월 마지막 임상환자가 투약을 시작함에 따라 해당 환자의 투약이 올 7월 종료됐다. 이후 1개월 추가 관찰기간과 약동학(PK) 분석을 진행해 11월 중 임상보고서를 정리하여 연내에 국내 허가 및 약가 취득을 위해 품목허가신청서를 제출하여 내년 하반기에 국내 출시를 목표로 하고 있다. 회사 관계자에 따르면 아이큐어는 올 10월 내로 미국 식품의약국(FDA)에 임상1상 계획서(IND)를 제출할 계획이며, FDA와의 프리IND 미팅을 통해 임상1상으로 허가 신청이 가능함을 사전 통지 받은 상태다. 아이큐어는 최근 도네페질 치매패치 미국 특허권 취득을 성공적으로 완료함에 따라 미국시장 진출시 더 큰 탄력을 받을 것으로 보인다. 미국의 경우 505(b)2 트랙을 통해 임상1상 완료 후 바로 품목허가 신청이 가능하고 임상3상 데이터를 보유하고 있어 미국시장 진출에 소요되는 기간은 국내에서 보다 단축될 것으로 전망되고 있다. 아이큐어는 미국 품목허가 승인 후 제품 공급을 위해 cGMP 수준의 설계를 기반으로 완주에 공장을 완공했으며, 최근 cGMP, EUGMP 전문 컨설팅 업체인 에스티마와 완주공장의 cGMP 컨설팅 계약을 체결하고 미국시장 진출을 단계적으로 준비하고 있다. 치매 중 70%가량 진단되는 알츠하이머 치매 치료제인 도네페질은 전세계적으로 약 10조원의 시장규모를 형성한 알츠하이머 치매 치료제 중 기장 많이 처방되는 성분으로 현재 경구 제형만 상용화 되었다. 이에 지금까지 글로벌 제약사들은 하루 복용량이 많고, 제제 안정성이 낮은 경구제형의 단점을 극복하고자 패치제형 개발에 도전해왔지만 가시적인 성과를 내지 못했다. 아이큐어가 세계 최초로 임상3상을 진행중인 도네페질 치매패치는 기존 도네페질 경구제의 1일 1회 복용을 1주일 2회 패치 부착으로 복약편의성을 높였으며, 약물 부작용 또한 감소시켜 상용화시에 치매 환자와 보호자들 모두에게 편의성을 제공할 것으로 기대되고 있다. 아이큐어는 셀트리온과 함께 2021년 국내 상용화를 계획 하고있으며, 출시 2년내 국내 도네페질 경구제 시장 약 1800억원의 50%를 패치제로 전환한다면 도네페질 치매패치로만 약 900억원의 매출을 달성하게 된다. 도네페질의 약효와 시장성을 바탕으로 패치제의 장점을 적극 마케팅해 과거 리바스티그민 치매패치가 출시됐을 때보다 빠른 전환 속도를 보여줄 것으로 기대되고 있다. 의약품 시장조사기관 유비스트(UBIST) 에 따르면 도네페질의 국내 시장규모는 2018년 기준 1800억원으로, 최근 4년간 13%대의 성장률을 나타내고 있으며 오는 2021년에는 시장규모가 2500억원까지 성장할 전망이다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자