(서울=뉴스1) 이영성 기자 = 헬릭스미스가 실패한 임상3상(3-1상)에 대한 심폐소생에 들어간다. 임상3상 실패 원인을 '약물 혼용'으로 판단한 헬릭스미스는 해당 요소를 제외한 데이터를 통해 미국 식품의약국(FDA)에 시판허가가 가능한지 검토 중이다.
김선영 헬릭스미스 대표는 8일 서울 여의도 NH투자증권 본사에서 열린 기업설명회(IR)를 통해 "임상3상을 살리기 위해 외부 전문가들과 논의를 진행할 것"이라며 "그렇게 살아난 사례들이 많다"고 말했다.
헬릭스미스는 지난 달 23일 당뇨병성 신경병증 유전자치료제 '엔젠시스'(VM202-DPN)의 임상3-1상 일부 환자에서 위약과 약물 혼용 가능성이 발견돼 결론을 도출하지 못했다고 공시했다. 즉 '엔젠시스'를 투여한 실험군과 위약을 투여한 대조군 사이 서로 약물 혼용이란 유례없는 일이 발생한 것이다. 이 때문에 임상 결과, 원하는 유효성 목표 수치를 달성하지 못했고 안전성은 확인됐다.
해당 임상3상은 전세계 25개 임상시험기관을 통해 피험자 477명을 실험군과 대조군에 무작위 배정으로 이뤄졌다. 그 중 433명에 대한 9개월(270일) 추적관찰을 진행한 결과다.
헬릭스미스는 지난 7일 공시한 추가 임상3-1B상 결과를 통해 '엔젠시스'에 대한 신뢰를 높였다고 자평했다.
임상3-1B상은 임상3-1상과 달리 시판허가를 위한 임상이 아닌 별도로 올 1월 FDA 승인을 받아 진행한 것이다. 임상3-1상이 9개월간 이뤄진 것이라면, 임상3-1B상은 추가로 3개월이 지난 시점(12개월째)에서 안전성과 유효성을 확인하는 것이다. 임상기관 12곳이 임상3-1상에서 투약 후 9개월이 되지 않은 환자 101명을 대상을 지원받아 진행했다. 여기선 약물혼용이 1~2명정도 있는 것으로 파악했다는 게 헬릭스미스의 설명이다.
김선영 대표는 "이번 임상3-1B상에선 과학자로서 감동적인 데이터가 나왔다"며 "특히 다른 통증약을 쓰지 않은 환자들의 경우 피험자 수가 적었음에도 엔젠시스 투약군과 위약군간 통증감소 효과 차이가 명확했다"고 강조했다.
임상 결과, 투약 후 6, 9, 12개월이 지난 시점에서 '엔젠시스' 치료 환자군의 통증감소 수치 델타값은 위약군 대비 -1.1, -0.9, -0.9를 기록했다. 유의미한 차이를 낸 것이다. p값도 각 0.010, 0.044, 0.046으로서 통계적 유의미성이 높았다.
기존 통증약인 '뉴론틴'(성분 가바펜틴)과 '리리카'(성분 프리가발린)를 복용하지 않은 집단(53명)에서는 '엔젠시스'의 통증감소 효과가 6, 9, 12개월이 지난 시점에서 위약 대비 델타값 -1.3, -1.2, -1.5을 기록해 더 차이가 났다. p 값 역시 통계적 유의미성을 갖는 0.031, 0.050, 0.016이었다.
'엔젠시스'는 임상 104일째 마지막 투여를 한다. 그로부터 261일이 지난 시점(12개월)에도 이러한 결과가 나왔다는 점에서 '엔젠시스'는 손상된 신경을 재생해 통증성 신경병증을 근본적으로 치료할 수 있는 근거가 된다는 것도 헬릭스미스의 설명이다. '엔젠시스'는 인체 투여된 뒤 3일이 지나면 99.9999% 이상 사라지고 유전자 발현 기간도 2주에 불과하다. 안전성도 확인됐다.
헬릭스미스는 '엔젠시스'의 후속 임상을 진행할 계획이다. 앞서 실패한 임상3상 결과를 FDA에 허가신청하지 못한다면 후속 임상에 기대를 걸어야 한다. 김선영 대표는 "계획보다 더 빠른 시점인 올 연말 FDA와 미팅을 하고 신속히 임상3상을 시작할 것"이라고 밝혔다.
후속 임상은 앞으로 2~3개로 나눠 임상당 피험자 150~200명을 대상을 진행할 계획이다. 통증감소 효과를 명백히 확인하기 위해 임상 1차지표는 기존 270일에서 180일로 줄였다. 대신 약물 투여를 2번하던 것을 3번으로 늘릴 예정이다. 기존 약물 '뉴론틴'과 '리리카' 복용환자를 임상에서 제외하는 것도 고려하고 있다. 재생효과를 증명하는 장기 임상의 경우 최대 18개월까지 추적해 확인할 계획이다.
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