(서울=뉴스1) 성재준 바이오전문기자 = 유럽의약품청(EMA)이 카이트파마의 두 번째 카티(CAR-T)세포 치료제 후보에 대한 시판허가 검토에 들어갔다. 이번 품목허가 신청은 지난달 미국 식품의약국(FDA)에 이은 것으로 임상시험에서 놀라운 결과를 보여 EMA로부터 우선순위 의약품(PRIME)으로 지정됐다.
다국적제약사 길리어드 사이언스는 지난 28일(현지시간) EMA가 카이트파마가 개발한 항CD19 CAR-T 세포 치료제 'KTE-X19'를 우선순위 의약품으로 지정해 이에 대한 판매 및 허가신청(MAA)을 검토 중이라고 밝혔다. KTE-X19는 카이트파마가 개발한 '예스카타'(성분 악시캅타진 실로류셀)에 이은 2번째 CAR-T 치료제로 재발성 또는 불응성 외투세포림프종(MCL)을 가진 성인 환자를 대상으로 한다.
EMA는 독립 방사선 검사 위원회(IRRC)에서 평가했던 임상2상(ZUMA-2) 결과를 근거로 검토 중인 것으로 알려졌다. ZUMA-2 연구는 단일군, 오픈라벨 방식으로 18세 이상 성인 백혈병환자 74명을 대상으로 설계됐다. 환자들은 이전에 최대 5가지 치료 경험이 있으며 이에 대한 내성 또는 재발을 경험했다.
임상결과 KTE-X19는 단일 주입 이후 주요효능평가 지표인 객관적반응률(ORR) 93%를 기록했으며 그 중 67%가 완전관해율(CR)을 보였다. ORR이란 임상시험에서 사전에 정한 기간 동안, 사전에 정의된 양 이상 종양이 감소한 환자 비율을 의미하며 CR은 종양이 완전히 소실된 상태를 뜻한다.
또한 안전성 평가 결과 3단계 이상의 사이토카인 방출 증후군(CRS)과 신경학적 증상이 각각 15%와 31% 환자에서 보고됐으며 5등급 이상 CRS는 보고된바 없었다. CRS는 면역물질인 사이토카인이 과다 분비돼 정상세포까지 공격하는 현상으로 CAR-T 치료제에서 흔히 발견되는 부작용이다.
카이트파마는 지난 12월 열린 미국혈액학회(ASH 2019)에서 ZUMA-2 연구에 대한 자세한 시험결과를 공개한 바 있다.
카이트파마에 따르면 KTE-X19는 B세포 항원인 CD19를 표적으로 한다. KTE-X19는 XLP™라 불리는 과정으로 제조된다. 환자로부터 채취한 순환종양세포(CTC)를 분리해 특정 B세포 종양에 작용하는 림프구 성능을 향상시킨다는 설명이다. 예스카타와 마찬가지로 CD19 scFv 항체에 CD3제타(ζ) 도메인과 CD28 신호전달 도메인이 결합된 구조는 동일하다.
켄 타케시타 카이트파마 글로벌 임상개발총괄은 "MCL은 재발률이 매우 높아 환자들에 대한 예후를 개선할 수 있는 새로운 치료법이 필요하다"며 "EMA가 시판허가를 검토함으로써 가능한 빠른 시간 내에 유럽에 있는 환자들에게 최고의 세포치료개발 프로그램인 KTE-X19를 제공할 수 있기를 희망한다"고 전했다.
카이트파마는 지난 12월 11일에 동일한 적응증으로 FDA에도 생물의약품 시판허가 신청(BLA)을 제출했다. FDA는 KTE-X19를 혁신치료제 지정(BTD)을 부여해 검토 중이다. KTE-X19는 아직까지 품목허가를 획득한 국가는 없는 것으로 알려졌다.
한편 KTE-X19는 현재 MCL외에도 급성림프구성백혈병(ALL)과 , 만성림프구성백혈병(CLL)에 대해서도 임상1·2상 시험을 진행 중이다.
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