퇴행성 신경질환 척수성 근위축증 치료제 '졸겐스마주' 국내 허가

[파이낸셜뉴스] 퇴행성 신경질환 척수성 근위축증 치료제 '졸겐스마주'가 국내 허가를 획득했다.

식품의약품안전처는 한국노바티스㈜가 허가 신청한 '졸겐스마주(오나셈노진아베파르보벡)'를 첨단재생바이오법 시행('20.8.28) 이후 두 번째 첨단바이오의약품으로 허가했다고 28일 밝혔다.

'졸겐스마주'는 결함이 있는 유전자를 기능적으로 대체하는 유전물질이 포함된 유전자치료제로 첨단바이오의약품에 해당된다 .

'졸겐스마주'는 생존운동뉴런1(SMN1) 유전자가 돌연변이 등으로 기능을 하지 못해 발생하는 퇴행성 신경질환 '척수성 근위축증(SMA)' 환자에게 정맥으로 단회 투여하는 치료제이다.

환자는 기능을 하지 못하는 생존운동뉴런1 유전자 대신에 사람생존운동뉴런(hSMN) 유전자를 운반체(벡터)로 전달받아 중추신경계 운동신경세포에서 생존운동뉴런(SMN) 단백질을 만들 수 있게 된다. 이 약은 생존운동뉴런1(SMN1) 유전자에 이중대립형질 돌연변이가 있는 척수성 근위축증 환자 중에서 제1형 척수성 근위축증 임상적 진단이 있거나 생존운동뉴런2(SMN2) 유전자의 복제수가 3개 이하인 경우에 사용하도록 허가됐다.

식약처는 이번 품목 허가로 치명적 질환인 척수성 근위축증 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공할 수 있을 것으로 기대한다고 밝혔다.

[e-mail] 홍석근 기자