(서울=뉴스1) 김태환 기자 = 노바티스가 지난 2017년 세계 최초로 허가된 백혈병 치료제 '킴리아'를 시작으로 'CAR-T' 기반 유전자치료제 확장에 속도를 내고 있다. 'CD-19' 유전자를 발현하는 여러 종의 혈액암을 대상으로 치료 적응증을 추가해 나갈 계획이다.
임형욱 미국 케임브리지 노바티스 생명의학연구소(NIBR) 세포치료연구팀 수석연구원은 24일 민영통신사 <뉴스1> 주최 '글로벌 바이오 포럼 2021(GBF2021)'에서 "아직도 도움의 손길이 필요한 암 환자가 많다"며 "CAR-T 플랫폼 혁신에 중점을 두고 연구를 진행하고 있다"고 밝혔다.
노바티스의 CAR-T 치료제 '킴리아'는 약물전달체에 특정 유전자를 삽입해 체내 면역 T세포가 암세포만 특정해 공격할 수 있도록 만든 유전자치료제다. 세계 최초로 지난 2017년 8월 미국식품의약국(FDA)에서 허가를 받았다.
그러나 개발 초기에는 환자의 혈액을 뽑아 면역 T세포를 분리·배양한 뒤 혈액암종에서 공통적으로 발견되는 CD19 유전자 타깃으로 재조합해 다시 인체 내로 투여하기 때문에 안전성 및 관리에 대한 우려가 많았다.
효능과 관리, 환자 수요가 이러한 우려를 뛰어넘었다. 킴리아는 급성 림프구성 백혈병 환자 63명을 대상으로 진행한 임상2상에서는 투약 3개월만에 완전관해율 83%를 기록하는 유례없는 효과를 냈다. 국내에서도 올해 3월 품목허가를 획득해 처방 중이다.
현재는 전세계 약 300여개의 센터에서 시술을 시행한다. 미국, 프랑스, 독일, 스위스, 일본, 중국, 호주 등 4대륙 7개국에 생산시설 갖추고 있으며, 현재까지 5300여건 이상 CAR-T 치료제 투약이 진행됐다.
임 연구원은 "생산 관리 문제도 안전하게 진행되고 있다"며 "제조 후 동결 보관 과정을 거치기 때문에 의사와 환자가 치료 일정을 잡는데 용이하게 대응할 수 있고, 운반이나 운송 지연 시에도 유연하게 대처할 수 있다"고 설명했다.
특히 킴리아가 치료 목표로 하는 혈액암의 경우 기존 치료방법은 표적항암치료, 자가골수이식 등으로 국한돼 있다. 더 이상 약물 반응이 없는 환자들의 경우 생존 가능기간은 최대 6개월에 불과하다.
임 연구원은 "처음 CD19 유전자를 타깃으로 선정한 이유는 CD19가 다른 종류의 혈액암에서도 특정 발현하기 때문에 여러 암을 대상으로 치료가 가능하다는 점"이라며 "현재 허가된 2가지 적응증 이외로 비호지킨성 림프종 등을 대상으로 연구를 진행 중"이라고 했다.
현재 허가된 치료 목적은 Δ두가지 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불은성 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) Δ25세 이하 소아 및 젊은 성인 환자 대상 이식 후 재발 또는 불응성 급성 림프구성 백혈병(B-ALL)이다.
임 연구원은 "아직도 인류는 암에 대해 모르는 것이 많고, 다양한 종류 암 완치 위해서는 암을 둘러싼 미세 환경에 대해 더 알아가야 하는 상황"이라며 "CAR-T 치료제는 기존 항암제와 다른 혁신적인 약으로 앞으로도 여러 암종에 대한 플랫폼으로 발전시켜 나가겠다"고 말했다.
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