(바이오센추리=뉴스1) 성재준 바이오전문기자 = 미국 대형 보험사에서 최근 허가받은 근위축성측색경화증(ALS) 치료제를 보장하지 않겠다고 밝혔다. 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인받았지만 효과가 확실하지 않다는 주장이다.
미국 바이오센추리는 지난 9일(현지시간) 미국 대형 보험사인 시그나가 미국 아밀릭스 파마수티컬스의 ALS 신약 '렐리브리오'(성분 타우루르소디올·페닐부티르산나트륨)를 보장하지 않겠다고 밝혀 다시 한번 규제기관과 보험사 간 시각 차이를 보였다고 보도했다.
렐리브리오는 세포 사멸을 억제하는 경구용 복합제이다, ALS를 포함한 신경퇴행성 질환에서 소포체와 미토콘드리아 의존성 신경변성을 표적으로 한다. FDA는 지난 2022년 9월 렐리브리오를 승인했다.
루게릭병으로 잘 알려진 ALS는 운동세포가 소실돼 근력 저하가 발생하는 신경계 질환이다. 사지 위축으로 시작해 결국 호흡기 근육까지 마비돼 사망에 이른다. 아직 근본적인 치료가 안 돼 미충족 수요가 높다. 치료가 시급한 질환이다 보니 다소 효과가 미흡한 부분이 있어도 승인받을 가능성이 있다.
앞서 2022년 3월 FDA 산하 말초·중추신경계 약물 자문위원회(PCNSDAC)가 임상시험 설계 방식 등 약효를 충분히 입증하지 못했다는 이유로 렐리브리오에 대한 승인 거절 의견을 냈지만 아밀릭스가 추가 임상시험을 진행해 승인 권고를 획득했다. 임상시험에서 ALS 환자 생존 기간 중앙값이 6.9개월에서 18.8개월로 환자들의 생존기간을 10.6개월 늘렸다.
승인 당시 FDA는 ALS의 심각성과 미충족 의료 수요를 강조하며 "규제에 최대한의 유연성"이 필요하다고 주장했다.
시그나는 렐리브리오를 적용하려는 대부분의 요청을 거절할 예정이라고 밝혔다. 임상시험에서 이 약물 효능에 대한 데이터가 설득력이 없고 임상적인 이점이 부족하다는 이유에서다.
시그나는 "해석하기 어려운 잠재적인 최소한의 임상적인 이점"이라며 의학적인 필요성은 떨어진다는 주장이다. 또 이 약물에 대한 더 많은 데이터가 나오면 결정을 재검토하겠다고 밝혔다.
이어 "렐리브리오가 ALS 환자에 임상적으로 의미있는 이점을 제공하는지를 결정하고 이 치료법에 적절한 모집단을 명확하게 확인하기 위해서는 현재 진행하고 있는 임상3상(PHOENIX) 결과가 필요하다"고 설명했다.
아밀릭스는 최근 PHOENIX 연구 참가자 등록을 마치고 곧 임상시험에 들어갈 계획이다. 2024년 중 결과가 나올 예정이다.
이번 논란에 앞서 최근 FDA가 승인한 항아밀로이드 가설을 기반으로 한 알츠하이머 신약에 대해 미국 보험청(CMS·메디케어·메디케이드 서비스센터)이 보험 혜택을 제한할 수 있다고 밝혔다.
아밀로이드 가설은 뇌에서 과다 생산·축적된 아밀로이드 베타(Aβ) 단백질이 아밀로이드 플라크라는 끈끈한 막을 만들어 알츠하이머를 일으킨다는 이론이다. Aβ를 제거하면 알츠하이머도 치료할 수 있다는 논리지만 Aβ 수치를 알츠하이머 치료에 대한 직접적인 지표가 아닌 간접지표로 봐야 한다는 비판도 있다.
당시 CMS 또한 무작위비교임상시험(RCT)을 바탕으로 한 근거창출을 통한 보험급여'(CED)를 적용하겠다고 밝혀 FDA와 의견이 엇갈렸다.
CMS는 미국 공공의료보험을 관장하는 기관이다. FDA가 승인한 의약품을 CMS가 거부 의사를 밝힌 것은 전례가 없던 일이다.
바이오센추리는 아직 효과적인 치료제가 없는 상황에서 대형 보험사가 FDA 승인 의약품에 급여 지급을 거절한 것도 매우 드문 일이라고 설명했다. 또 FDA가 퇴행성신경질환 치료제에 대해 계속 유연성을 적용하겠다는 견해를 밝히면서 보험사가 불확실한 효과를 가진 치료제에 급여 지급을 거절하는 사례가 계속 발생할 수 있다고 전망했다.
특히 FDA는 오는 4월 25일에는 바이오젠의 새로운 ALS 치료제 후보물질 '토퍼센' 심사 결과 발표를 앞두고 있어 관심이 쏠리고 있다.
토퍼센은 RNA(리보핵산) 기반 ALS 치료제다. 핵산의 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO)를 이용해 ALS 발병에 영향을 주는 SOD1 단백질 독성을 차단한다. 임상시험에서 주요 효능평가 기준을 충족하는데 실패했지만 FDA는 일부 ALS 환자는 혜택을 볼 수 있다는 의견인 것으로 알려졌다.
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