1일 미국 의약전문지 바이오스페이스는 아밀릭스의 ALS 치료제 'AMX0035'(성분 타우루르소디올·페닐부티르산나트륨)가 미국, 캐나다와 달리 유럽에서 시판허가를 받지 못할 가능성이 커지고 있다고 보도했다.
루게릭병으로도 불리는 ALS는 운동세포가 소실돼 근력 저하가 발생하는 신경계 질환이다. 사지 위축으로 시작해 결국 호흡기 근육까지 마비돼 사망에 이른다.
AMX0035는 지난 2022년 6월 임상2상(CENTAUR) 결과를 토대로 캐나다 보건부로부터 처음 승인받은 약물이다. 세포 사멸을 억제하는 경구용 복합제로 ALS를 포함한 신경퇴행성 질환에서 소포체와 미토콘드리아 의존성 신경변성을 표적으로 한다.
캐나다에서는 '알브리오자' 미국에서는 '렐리브리오'라는 이름으로 출시됐다. 현재 유럽 지역에서는 EMA 산하 약물사용자문위원회(CHMP)가 시판허가(MAA) 여부를 검토 중이다.
아밀릭스는 현재 임상3상(PHOENIX)을 진행 중이다. 캐나다 보건부는 PHOENIX 연구 데이터를 제공하는 조건으로 AMX0035를 승인했다. 임상3상의 주요 결과는 2024년에 나올 것으로 예상된다.
ALS 환자 137명을 대상으로 한 임상2상에서 AMX0035는 ALS 신체 기능평가(ALSFRS-R) 변화 등 중요 효능평가 기준을 충족했다. 지난 2022년 9월 FDA 산하 말초·중추신경계 약물 자문위원회(PCNSDAC) 회의에서는 찬성 7표, 반대 2표로 AMX0035 승인을 권고했다.
애초 FDA는 같은 해 3월 AMX0035가 임상시험에서 약효를 충분히 입증하지 못했다는 이유로 찬성 4표, 반대 6표로 반대의견을 냈다. 아밀릭스는 이후 임상시험 설계를 수정한 뒤 진행한 추가 분석에서 AMX0035가 환자 생존기간 중앙값을 10.6개월 연장했다고 밝혔다.
최근 CHMP 회의에서 아밀릭스는 AMX0035에 대한 구두발표 후 부정적인 의견을 받은 것으로 알려졌다. 만약 CHMP가 실제로 부정적인 의견을 권고한다면 아밀릭스 측은 공식적인 재심사를 요청할 계획이다.
아밀릭스 측은 성명을 통해 "CHMP 표현에 동의하지 않으며 임상2상 연구 결과에 확신을 갖고있다"고 말했다.
이어 "유럽연합에서는 지난 25년동안 새로 승인받은 ALS 치료제가 없었다. MAA를 검토하는 동안 ALS 환자들이 기다릴 시간이 없다는 점을 고려해 모든 잠재적인 (승인) 경로를 탐색하기 위해 최선을 다하고 있다"고 말했다.
CHMP는 오는 19~22일 예정된 차기 회의에서 AMX0035에 대한 공식 의견을 채택할 예정이다. 재심사가 이루어지면 4개월가량 소요될 것으로 보인다.
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