(서울=뉴스1) 김규빈 기자 = 다국적제약사 일라이릴리가 개발한 브루톤티로신키나아제(BTK) 억제 기전의 희귀혈액암 신약 '제이피르카'(성분 피르토브루티닙)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 만성림프구성백혈병 치료제로 추가 승인을 받았다.
일라이릴리는 1일(현지시간) FDA가 제이피르카를 이전에 BTK 억제제 및 BCL-2 억제제를 포함해 최소 2가지 이상 치료를 받은 경험이 있는 만성림프구성혈액병(CLL) 또는 소림프구성림프종(SLL) 성인 환자 치료제로 승인했다고 밝혔다.
제이피르카는 오픈라벨, 단일군, 1/2상 BRUIN 임상시험의 전체반응률(ORR) 및 반응 지속기간 등을 기반으로 FDA 승인을 받았다.
BRUIN 임상 1/2상 시험에서는 이전에 BTK 억제제 또는 BCL-2 억제제를 포함해 최소 2가지 이상의 치료를 받은 경험이 있는 CLL/SLL 환자 108명을 대상으로 제이피르카의 효능을 평가했다. 환자들은 제이피르카 200mg을 하루에 한 번 복용했다.
단 60일 이내에 림프종 또는 동종 조혈모세포 이식으로 중추신경계 손상이 나타난 환자는 제외됐다.
시험 결과 독립평가위원회(IRC)가 검토한 전체 반응률은 72%(78명)였다. 반응이 나타나기까지의 기간 중앙값은 3.7개월, 반응 지속기간 중앙값은 12.2개월이었다.
전체 BRUIN 연구 환자군의 통합 안전성 분석에서는 제이피르카 200mg을 단일 제제로 매일 투여 받은 혈액암 환자 593명을 대상으로 평가가 이뤄졌다. 안전성 집단에서 가장 흔하게 나타난 이상 반응은 호중구 수 감소, 헤모글로빈 감소, 피로, 림프구 수 감소, 근골격계 통증, 혈소판 수 감소, 설사, 코로나19, 멍, 기침 등이다.
환자의 5% 이상에서 발생한 심각한 부작용은 폐렴, 코로나19, 패혈증 열성 호중구 감소증 등이었다.
일라이릴리는 "기존 승인을 뒷받침하는 임상시험을 가능한 빨리 완료하는 등 FDA 신속 승인 경로의 요건을 충족하기 위해 최선을 다하고 있다"며 "확증 임상 3상 시험인 BRUIN CLL-321은 목표 무진행 생존 사건 수에 도달했고 일차 평가변수가 충족됐다"고 했다.
BRUIN CLL-321은 최소 한 가지 이상의 BTK 억제제로 치료받은 경험이 있는 CLL/SLL 환자를 대상으로 제이피르카 단독요법과 이델라리십 및 리툭시맙 병용요법 또는 벤다무스틴 및 리툭시맙 병용요법을 비교하는 임상시험이다.
한편 제이피르카는 지난 1월 BTK 억제제를 포함해 최소 2가지 전신 치료를 받은 재발성 또는 불응성 외투세포림프종 성인 환자의 치료제로 처음 신속 승인됐다.
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