이엔셀 "신약 물질 EN001, 미국 FDA서 희귀의약품 지정"

샤르코마리투스병 환자 대상 지정

[서울=뉴시스] 이엔셀 로고. (사진=뉴시스 DB) [e-mail] *재판매 및 DB 금지

[서울=뉴시스]송연주 기자 = 바이오 기업 이엔셀은 미국 식품의약국(FDA)에서 신약 파이프라인 'EN001'이 샤르코마리투스병(CMT) 환자를 위한 희귀의약품(Orphan Drug Designations)으로 지정됐다고 28일 밝혔다.

샤르코마리투스병은 손발 변형과 근육 위축을 일으키며, 심할 경우 시각과 청력 상실까지 유발할 수 있는 유전성 질환이다. 발병 빈도가 높은 희귀질환임에도 현재까지 승인된 치료제가 없어 환자와 의료진 모두에게 큰 도전 과제로 여겨져 왔다.

EN001은 이엔셀의 ENCT(ENCell Technology) 기술로 배양한 중간엽 줄기세포치료제다.

세포의 노화를 억제하고 치료에 필요한 물질을 더 많이 분비하는 특징을 지니고 있다.

이 치료제는 손상된 신경으로 이동해 치료 물질을 분비하고, 신경 수초를 재생시키는 역할을 한다.

이엔셀 관계자는 "현재 진행 중인 임상 1b상도 연내 순조롭게 마무리해 국내 CMT 환자들에게 적기에 공급될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.

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