美FDA, CAR-T치료제 접근장벽 완화…"시장 활성화 기대"

위험 평가 및 완화 전략 요건 삭제

[실버스프링=AP/뉴시스]미 메릴랜드주 실버스프링에 있는 FDA 본부에 세워진 간판. 2023.12.09

[서울=뉴시스]이승주 기자 = 미국 식품의약국(FDA)이 CAR-T(키메라 항원수용체 T세포) 치료제에 대한 접근 장벽을 완화하기로 했다.

1일 관련 업계에 따르면 FDA는 지난 27일 보도자료를 통해 이같은 내용을 발표했다.

FDA는 BCMA(B세포 성숙 항원)및 CD19를 표적으로 하는 CAR-T 치료제에 대한 위험 평가 및 완화 전략(REMS) 요건을 삭제했다.

이는 다발성 골수종과 특정 유형의 백혈병 및 림프종과 같은 혈액암을 치료하기 위해 승인된 세포유전자 치료제다.

CAR-T 치료는 환자의 T세포를 추출해 암을 공격하도록 유전자를 설계하고 이를 다시 환자에게 주입하는 것이다.

그동안 FDA는 CAR-T 치료제에 있어 REMS를 요구해 왔다.

REMS은 FDA가 특정 의약품의 심각한 안전성 문제에 대해 요구하는 안전 프로그램이다. 의약품의 이점이 위험보다 큰지 확인하기 위해 진행된다. REMS에 따라 인증받은 병원에서만 투약하는 등 요건을 부과한다.

FDA는 CAR-T 세포 면역치료제의 이점이 위험성을 상회한다고 보장하는데 있어 더 이상 REMS가 필요하지 않다고 판단해 관련된 의약품들에 적용됐던 REMS 폐지를 결정했다.

해당하는 의약품은 BMS의 '아베크마' 및 '브레얀지', 존슨앤드존슨의 '카빅티', 노바티스 '킴리아', 길리어드 사이언스의 '테카투스' 및 '예스카타' 등 6개다.

해당 의약품들에 대한 REMS가 폐지됨에 따라 해당 의약품을 제공하는 병의원은 특별 인증을 받아야 한다거나, 현장에서 즉시 토실리주맙을 사용할 수 있어야 한다는 요건이 사라졌다.

다만 CAR-T 세포 면역요법의 위험성 정보인 사이토카인 방출 증후군 및 신경계 독성은 박스 경고문과 복약 안내서, 제품 라벨을 통해 전달돼야 한다.

또 REMS는 삭제됐지만 제조업체가 의약품을 투여한 후 15년 동안 환자의 추적 관찰을 통해 2차 악성종양 및 장기 안전성을 평가하는 시판 후 관찰 안전성 연구를 수행해야 한다는 요건은 변경되지 않는다.

FDA의 최고 의료·과학 책임자이자 생물의약품 평가 및 연구 센터 소장인 비네이 프라사드 박사는 "더 이상 필요 없는 REMS를 없애면 환자에게 잠재적으로 치료 효과가 있는 치료제 신속하게 전달하고 의료 제공자의 부담을 줄일 수 있다"고 말했다.

이번 FDA 요건 완화 발표에 BMS, 길리어드 등 글로벌 제약 기업들은 환영의 뜻을 밝혔다.