파킨슨병 치료길 열리나...日 'iPS세포' 치료제 승인 신청

임상서 운동 기능 개선 확인
'조건부 승인'으로 실용화 시동

[출처: 서울아산병원]

【도쿄=김경민 특파원】 일본 제약사 스미토모파마가 파킨슨병을 대상으로 한 다능성줄기(iPS)세포 치료제에 대해 후생노동성에 제조·판매 승인을 신청했다. iPS세포가 실용화 단계에 접어든 첫 사례로, 일본이 주도해온 재생의료 기술의 산업화에 본격적인 신호탄이 될지 주목된다.

파킨슨병은 뇌 속 도파민 생성 신경세포가 줄어들며 운동 기능이 저하되는 질환으로, 일본 내 환자는 약 30만명에 달한다. 현재는 도파민을 보충하는 약물로 증상을 완화하는 방식이 주류지만, 병의 진행을 막지는 못하며 시간이 지날수록 효과도 줄어든다. 근본적인 치료제가 없는 가운데 iPS세포를 이용한 치료는 환자들의 기대를 모아왔다.

6일 니혼게이자이신문(닛케이)에 따르면 스미토모파마가 개발한 이번 치료제는 타인의 iPS세포에서 도파민 생성 세포의 전구체를 만든 뒤, 이를 환자의 뇌에 직접 이식하는 방식이다. 교토대학과 공동으로 진행한 임상시험에서는 투여된 환자 6명 중 4명에게서 운동 기능이 개선되는 반응이 확인됐고 중대한 부작용도 나타나지 않았다. 뇌에 정착한 세포가 실제로 도파민을 분비한 사실도 관찰됐다.

다만 해당 임상의 규모가 작아 이번 승인은 '조건부 조기 승인'이 될 가능성이 높다. 이는 시판 후 일정 기간 안에 유효성과 안전성 관련 데이터를 추가 제출하는 조건부 승인 제도다. 스미토모파마는 미국에서도 더 큰 규모의 임상을 개시했으며 일본 내에서도 후속 임상에 빠르게 착수할 계획이다.

이번 승인 신청은 일본이 원천기술을 보유한 iPS세포가 의료 현장에 적용되는 첫 사례로 그 자체로도 상징성이 크다.

iPS세포는 2007년 교토대 야마나카 신야 교수가 인간 유래 세포에서 개발에 성공한 기술로, 모든 세포로 분화할 수 있어 장기나 조직 재생에 활용할 수 있다는 기대를 받아왔다. 그간 일본은 세계 연구개발을 선도해왔지만 아직 실용화에 성공한 사례는 없었다.

해외에선 미국과 중국, 호주 등도 파킨슨병, 암, 장기이식 합병증 분야에서 치열한 경쟁을 벌이고 있다.

[e-mail] 김경민 기자