이엔셀, EN001 샤르코마리투스병 1A형 임상2a상 IND 신청 완료 "희귀병 환우 등불 기대"

임상 1b/2a상 통합 변경신청 완료
임상 2a상 속도감있고 효율적으로 진행할 것
'희귀질환 신약' 임상 2상 종료 후 조건부 품목허가 가능

이엔셀 제공.

[파이낸셜뉴스] 첨단바이오의약품 CDMO 및 신약개발 전문기업 이엔셀은 샤르코마리투스병(Charcot-Marie-Tooth disease, 이하 CMT) 1A형 환자 대상으로 식품의약품안전처에 임상 1b/2a상 변경신청을 완료해 통합 임상 돌입을 본격화했다고 18일 알렸다.

이엔셀은 이번 통합 임상 전략으로 속도감있는 임상을 진행할 수 있게 되었다. 특히, 임상 1b상 종료 후 2a상으로 넘어가기까지 소요되는 시간을 대폭 줄일 수 있어 전체적인 신약 개발 속도를 높일 수 있다는 평가이다. 또한, 임상시험의 효율성도 증대된다. 하나의 임상시험계획서 안에서 안전성과 유효성을 동시에 평가함으로써, 불필요한 행정 절차와 자원 낭비를 줄일 수 있어 개발 비용 부담이 큰 희귀질환 치료제 개발에 있어 유리한 통합 임상 전략 중 하나이다.

샤르코마리투스병은 손발 변형과 근육 위축을 일으키며, 심할 경우 시각과 청력 상실까지 유발할 수 있는 유전성 질환이다. 발병 빈도가 높은 희귀질환임에도 불구하고 현재까지 승인된 치료제가 없어 환자와 의료진 모두에게 큰 도전 과제로 여겨져 왔다.

EN001 임상 1b상은 CMT 1A형 환자에게 EN001 반복 투여시 안전성 및 유효성 평가를 위해 디자인되었으며, 삼성서울병원 신경과 최병옥 교수가 임상시험책임자다. 고용량군 환자 대상 첫 투여는 지난 해 12월 개시되었으며, 저용량군(1.25 × 106 cells/kg) 3명 투여 후 용량제한독성(Dose Limiting Toxicity, DLT) 발생이 없어 안전성검토위원회 통과 후 고용량군 투여를 진행했다.

저용량군 대비 2배 높은 용량의 고용량군(2.5 × 106 cells/kg)도 환자 3명을 대상으로 진행했으며, 최근 환자 투여 종료 후 안전성검토위원회를 통과하며 임상 1b 단계에서 안전성 및 내약성, 그리고 탐색적 유효성까지 긍정적인 결과를 확인했다.

이엔셀은 이번 통합 임상을 통해 임상1b상에서는 EN001 반복 투여의 안전성 및 내약성에 근거한 최대내약용량(maximum tolerated dose, MTD) 및 임상 2a상 임상시험의 권장용량(recommended phase 2 dose, RP2D)을 결정하고, 임상 2a상에서는 베이스라인(visit 2) 대비 24주 시점의 CMT 신경병척도(charcot-marie-tooth neuropathy scale version 2, CMTNSv2)의 변화량을 통하여 위약 대비 EN001의 유효성을 평가한다는 계획이다.

EN001은 이엔셀의 독자적인 ENCT (ENCell Technology) 기술로 배양한 중간엽 줄기세포치료제로, 세포의 노화를 억제하고 치료에 필요한 물질을 더 많이 분비하는 특징을 지니고 있다.

이 치료제는 손상된 신경으로 이동해 치료 물질을 분비하고, 신경 수초를 재생시키는 역할을 한다. 지난 2월에는 미국 FDA로부터 희귀의약품(Orphan Drug Designations)으로 지정되기도 했다.

특히, CMT는 희귀질환으로 분류되어 임상 2상 종료 후 조건부 품목허가를 신청할 수 있어 최근에는 세계 각국의 CMT 환우회들로부터 EN001 임상 현황 및 참여 문의가 증가하고 있는 등 희귀질환신약에 대한 기대감이 높아지고 있다.

이엔셀 관계자는 “EN001은 저용량군 및 고용량군 환자 투여시에 이미 안전성과 탐색적 치료 효과를 확인해 이번 통합 임상으로의 변경 신청을 완료했다”며 “임상1b/2a 상으로 진입하게 된 만큼 보다 속도감있고 효율적인 통합 임상을 진행해 CMT 환자들에게 적기에 제공될 수 있도록 최선을 다하겠다”고 전했다.

한편, 이엔셀은 지난 해 CMT 1E 환자들을 대상으로 진행한 임상 연구를 성공적으로 종료한 바 있어 현재 삼성서울병원과 함께 첨단재생치료 개시를 준비 중에 있다.

[e-mail] 김경아 기자