GC녹십자, 헌터증후군 치료제 국내 품목허가 신청

뇌실 투여형 '헌터라제ICV'
일본·러시아·유럽에 이은 네 번째 지정

GC녹십자 본사 전경. GC녹십자 제공

[파이낸셜뉴스] GC녹십자가 뇌실 투여형 헌터증후군 치료제인 '헌터라제ICV' 국내 품목허가 신청서를 식품의약품안전처에 제출했다고 29일 밝혔다.

헌터증후군은 리소좀 축적 질환에 속하는 유전성 희귀질환이다. 전체 환자 약 70%가 중추신경계에 심각한 손상을 겪는 중증 환자군이다.

헌터라제ICV는 환자 머리에 디바이스를 삽입한 후 약물을 뇌실에 주기적으로 투여하는 방식이다. 약물이 뇌혈관장벽을 투과하지 못하는 정맥주사제의 한계를 개선했다.

일본에서 진행한 임상에서 중추신경 손상을 유발하는 핵심 물질인 헤파란 황산을 크게 감소시켰다. 이에 헌터라제ICV는 지난 2021년 일본 품목허가를 획득했다. 또 지난 2월 식약처로부터 국내 희귀의약품 지정을 받았다.

이는 일본·러시아·유럽에 이은 네 번째 지정이다. 헌터라제ICV는 현재 일본에서 판매 중이다.

허은철 GC녹십자 대표는 "국내 헌터증후군 환자들의 미충족 의료 수요 해소에 기여하고 글로벌 중증 환자들의 주요 치료 옵션으로 자리매김할 것"이라고 말했다.

[e-mail] 최혜림 기자