"국내 희귀의약품 지정" GC녹십자, 산필리포증후군 치료제 개발 속도

FDA·EMA 이어 국내 식약처 희귀의약품 지정
한국·미국·일본서 임상 1상 진행 중···5년 내 상용화 목표

GC녹십자 본사 전경. GC녹십자 제공

[파이낸셜뉴스] GC녹십자가 자체 개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제(GC1130A)가 식품의약품안전처로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 5일 밝혔다. 이는 미국 식품의약국(FDA)와 유럽 의약품청(EMA)에 이은 세 번째 희귀의약품 지정이다.

국내 희귀의약품 지정은 △유병 인구 2만명 이하인 질환에 사용되는 의약품 △적절한 치료 대안이 없거나 기존 치료제 대비 안전성과 유효성이 현저히 개선된 의약품을 대상으로 한다. 국내 희귀의약품으로 지정되면 품목허가 신청 전 사전 검토 수수료 감면과 조건부 허가 신청 대상이 되는 혜택을 준다.

산필리포증후군은 리소좀 축적 질환의 일종으로 소아 약 7만명 당 1명 비율로 발생한다고 알려져 있다.

일반적으로 2~5세부터 언어 발달 지연 및 발달 정체가 나타나며 이후 △인지 기능 저하 △운동 능력 약화 △호흡기 문제가 발생해 생명에 심각한 위협을 준다.

현재까지 승인된 산필리포증후군 치료제는 없다. 증상 완화를 위한 재활 치료만 이뤄지고 있어 환자들의 미충족 의료 수요가 매우 높다.

GC녹십자는 해당 치료제를 뇌실 투여(ICV) 제형으로 개발하고 있다. 약물을 뇌실로 직접 투약하기 때문에 중증 환자군의 인지 기능 개선에 효과적일 것으로 기대된다. 실제로 지난해 발표한 GC1130A 비임상 결과에서 ICV 제형은 척추강 내 직접 투여(IT) 대비 최대 47배 약물 전달 효과가 높았다.

GC1130A는 현재 우리나라와 미국, 일본에서 임상 1상을 진행 중이다. GC녹십자는 치료제를 신속 개발해 5년 내 상용화하는 것을 목표로 하고 있다.

허은철 GC녹십자 대표는 "국내 희귀의약품 지정으로 개발 속도가 한층 빨라질 것으로 기대한다"며 "GC1130A가 산필리포증후군 환자들의 미충족 의료 수요를 해소할 수 있는 유의미한 대안이 될 것"이라고 말했다.

[e-mail] 최혜림 기자