[서울=뉴시스] 배요한 기자 = 희귀 난치성 질환 치료제 신약 개발 전문 기업 큐롬바이오사이언스는 NQO1(NADH:quinone oxidoreductase 1) 기반의 신규 레베르 시신경병증(LHON) 치료제 비임상 기술 개발 과제가 중소벤처기업부(중소기업기술정보진흥원) 주관 '스케일업 팁스(Scale-Up TIPS) R&D 사업'에 최종 선정됐다고 29일 밝혔다.
스케일업 팁스는 급변하는 기술 및 시장 수요에 대응하기 위해 민간이 주도하는 연구개발(R&D) 프로그램이다.
민간 운영사(VC 및 연구개발 전문 회사 컨소시엄)가 스케일업 단계 유망 기업에 10억원 이상을 투자하면 정부가 해당 투자금의 최대 1배수(최대 20억원) 이내에서 매칭 투자 또는 R&D 출연금을 지원하는 방식이다.
이번 과제 선정은 스케일업 팁스 운영사인 스케일업파트너스의 투자 및 추천을 통해 이뤄졌으며, 큐롬바이오사이언스는 3년간 최대 12억원의 연구개발비를 지원받게 된다.
이번 과제는 큐롬바이오사이언스가 자체 개발한 미토콘드리아 표적 기술을 적용한 NQO1 기반 NAD⁺(Nicotinamide Adenine Dinucleotide) 촉진제 계열 치료 후보 물질의 비임상 효능 및 안전성 검증을 목표로 한다.
회사는 향후 3년간 ▲비임상 효능 평가 ▲비임상 GLP 독성 시험 ▲제형 최적화 연구 등을 수행하며, 글로벌 임상 진입을 위한 기술 완성도를 높여 나갈 계획이다.
LHON은 미토콘드리아 DNA 변이에 의해 발생하는 시신경 손상 질환으로, 수개월 내 급격한 시력 상실을 초래하는 희귀·난치성 질환이다. 현재 승인된 치료제의 반응률과 효과가 제한적이어서 새로운 치료제 개발에 대한 의학적 미충족 수요가 높다.
큐롬바이오사이언스는 NQO1을 타깃으로 한 NAD⁺ 촉진제 계열의 미토콘드리아 활성화 기술을 통해 세포 내 에너지 대사를 개선하고, 손상된 시신경 기능을 회복시키는 혁신 신약 개발을 추진 중이다.
회사 측은 "이번 과제는 기존 치료제의 한계를 극복할 수 있는 미토콘드리아 표적형 LHON 치료제 개발의 실질적 전환점이 될 것"이라고 밝혔다.
윤주석 큐롬바이오사이언스 대표는 "스케일업 팁스 사업 선정을 통해 미토콘드리아 기능 이상으로 인한 시신경 질환의 치료 가능성을 입증하고, 비임상 연구를 통해 글로벌 임상 진입 기반을 공고히 하겠다"고 말했다.
이어 "이번 LHON 비임상 기술 개발 과제와 함께 PSC 등 미충족 수요가 높은 희귀 질환 영역에서 글로벌 신약 파이프라인을 확장해 나가겠다"고 밝혔다.
한편 큐롬바이오사이언스는 희귀·난치성 질환 치료제 개발 전문 기업이다. 글로벌 임상 2상을 진행 중인 신약 물질 'HK-660S'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 원발성 경화성 담관염(PSC) 적응증에 대해 패스트트랙(Fast Track) 지정을 받았다. 또 유럽 집행위원회(EC)로부터 희귀 의약품 지정(ODD)을 획득한 바 있다.
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