"기술력은 세계 최고인데"…규제에 막힌 희귀질환 치료

첨생법, 국회 복지위 소위원회 계류

[서울=뉴시스] 11월 14일 서울 여의도 국회에서 '첨단재생의료 환자 치료기회 확대를 위한 정책·입법과제' 토론회가 개최됐다. (사진= 소아희귀난치안과질환협회 제공)

[서울=뉴시스] 류난영 기자 = 희귀 안질환, 소아암 등 난치·희귀 질환 환자들이 유일한 희망인 유전자·세포 치료를 받지 못하고 있다. 국내에 이미 관련 기술을 확보해, 치료 기술은 있지만 법에 가로막혀 치료 기회조차 얻지 못하고 있는 것이다. 최근 정부가 줄기세포 치료 규제 완화를 검토하겠다는 입장을 밝히면서 국내에서도 치료길이 열릴 수 있을 것이란 기대감이 높아지고 있지만 아직 갈 길이 먼 상황이다.

25일 의료계에 따르면 '첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 일부개정법률안'(첨생법)이 국회 보건복지위원회 제1소위원회에 계류중이다.

이수진 더불어민주당 의원은 지난 14일 '유전물질'을 '인체 세포등'의 정의에 포함하고 세포처리시설의 업무범위에 수입을 추가하는 내용의 첨생법을 대표 발의했다.

이에 앞서 지난 6월 김영배 더불어민주당 의원도 '유전물질'과 '핵산 물질'을 '인체 세포등'의 정의에 포함하고 치료제 임상과 생산을 지원할 '세포·유전자치료 및 첨단 재생의료 지원기관' 설립 근거를 담은 첨생법 개정안을 발의했다. 복지위는 이 두 법안을 합병해 심사할 예정인 것으로 알려졌다.

최근 인체 내에서 직접 유전물질을 주입·발현시켜 치료하는 생체 내 유전자치료기술이 발전하고 있고, 이를 활용해 희귀·난치성 유전자 기반 질환을 치료하는 사례가 늘어나고 있다. 하지만 현행법에는 인체세포등의 정의 조항에 '유전물질'이 포함돼 있지 않아 이와 관련한 첨단재생의료 임상연구를 추진하기 어려운 상황이다.

또 현행법은 세포처리시설의 업무를 인체세포등의 채취, 검사·처리에 한정돼 있어 현실적으로는 국내에서 확보 가능한 인체세포등이 한계가 있음에도 불구하고 해외에서 제조·가공된 인체세포등을 수입하여 첨단재생의료 실시기관에 제공할 수 없는 상황이다.

이와 관련 전문가들은 "한국은 첨단재생의료 기술력이 부족한 게 아니라, 기술이 환자에게 도달하는 구조가 빠져 있다"고 지적하고 있다.

박소라 재생의료진흥재단 원장은 "한국은 원천기술, 연구자 역량, 기업의 기술 수준이 이미 올라와 있다. 다만 환자 기반 임상·실증 생태계가 부재해 기술이 연구실에서 멈추고 있다"고 말했다.

반면 미국 등 글로벌 시장은 유전자·세포치료를 새로운 국가전략기술로 보고 경쟁적으로 투자하고 있다. 시장 규모만 보더라도 그 흐름은 명확하다. 범부처 재생의료기술개발사업단에 따르면 2024년 139억 달러(약 18조원), 2033년 1058억 달러(약 140조원) 전망이고 향후 10년간 약 7.6배 성장 될 것으로 전망된다.

미국 FDA(식품의약국)와 유럽 EMA(유럽의약품청)는 지금까지 50종 이상의 유전자·세포치료제를 승인했으며, 치료제 1건 가격은 5억~40억원에 달한다. 대표적 치료인 졸겐스마(Zolgensma)는 약 25억~30억원, 세계 최고가 치료제인 헴겐드라(Hemgenix)는 약 40억원이다. 이미 미국과 유럽은 '개발-임상-승인-수출'의 선형 구조를 확립하며 시장을 사실상 주도하고 있다.

한국 연구자의 기술력은 단순 비교로도 세계 정상권이다. 차세대 AAV(아데노 연관바이러스), CRISPR(크리스퍼) 기반 유전자교정, 고효율 세포치료 생산기술, 희귀·난치질환 표적 유전자 후보군 확보, 기술 수준평가에서 미국 대비 84~90% 수준으로 평가되고 있다.

이주혁 소아희귀난치안과질환협회 대표는 "한국이 지금 이 흐름에 합류하지 못한다면 단지 치료 기회만 잃는 것이 아니라 차세대 바이오 기술패권 경쟁에서 뒤쳐질 위험이 크다"며 "첨생법 정의 개정, 환자 기반 혁신 연구개발(R&D), 첨단바이오실증센터는 바로 이 길을 여는 핵심 축"이라고 말했다.

예산 편성 문턱도 높다. 국회 보건복지위원회와 과학기술정보통신위원회에서 '유전자·세포 선도화 전략사업 기본계획을 위한 설계 용역비' 5억원 증액을 기획재정부 등에 요청해 놓은 상황이다.

유전자세포 선도화 사업을 통해 첨단유전자세포치료에 있어 부처, 대학, 환자, 기업, 산업계 등 자산을 통합하고 AI(인공지능) 기반 디지털 기술을 접목해 연구성과가 임상·산업화로 이어질 수 있는 국가 차원의 유전자·세포 선도화 전략 플랫폼을 설계를 위한 것이다.

또, 부처별로 각각 수행하는 기능을 연계할 수 있는 국가차원 구조 설계를 위한 정책용역 2억원 증액도 국회 상임위와 예결위에서 심사중이다.

국회 예산 심사 과정에서 첨단재생의료 관련 기능이 복지부·과기정통부·식약처 등 여러 부처에 분산돼 있어, 국가 차원의 체계적인 구조 설계가 필요하다는 지적도 나오고 있다.