숙명여대 스타트업 개발 루게릭 치료제 'FDA 희귀의약품' 지정

배규운 약학부 교수. 숙명여대 제공

[파이낸셜뉴스] 숙명여자대학교는 배규운 약학부 교수의 바이오 스타트업 애니머스큐어㈜가 개발 중인 근위축성 측삭경화증(ALS) 치료제 'AMC6156'이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정됐다고 11일 밝혔다.

ALS는 운동신경세포가 점진적으로 손상·소실되면서 근력 저하, 근육 위축, 마비로 이어지는 진행성 신경퇴행성 질환이다. 주로 중장년층에서 발병하며, 증상 시작 후 생존 기간은 대체로 2~5년이다. 현재 ALS의 근본적 치료법은 매우 제한적이며, 미충족 의료 수요가 큰 분야다.

애니머스큐어는 AMC6156을 경구용 후보 물질로 개발 중이다.

이 치료제는 근육 기능 개선을 목표로 새로운 작용 기전을 적용했다. 경구 제형으로 투약 편의성을 높였으며, 향후 임상 결과에 따라 병용요법 가능성과 상업화 전략도 검토한다.

FDA의 희귀의약품 지정은 미국 내 환자 수 20만 명 이하인 희귀질환 치료제를 대상으로 한다.

지정에 따라 개발사는 임상시험 세액공제, 임상 연구 지원 프로그램(그랜트) 활용, 허가 심사 비용 면제, 허가 후 7년간 시장 독점권 부여 등 인센티브를 받는다. 애니머스큐어는 지난해 9월에도 선천성 희귀 근육질환인 듀센형 근이영양증 치료제로 희귀의약품 지정을 받았다.

배 교수는 "이번 희귀의약품 지정을 발판으로 글로벌 임상 개발을 가속해, 치료 옵션이 제한적인 ALS 환자들에게 새로운 선택지를 제시할 수 있도록 노력하겠다"고 밝혔다.

[e-mail] 이보미 기자