유한양행 고셔병 치료제 후보 'YH35995' FDA 희귀의약품 지정

제3형 고셔병 겨냥 경구용 치료제 개발 속도
BBB 투과 기반 신경학적 증상 치료 가능성 기대

유한양행 본사. 유한양행 제공

[파이낸셜뉴스] 유한양행이 고셔병 치료제로 개발 중인 신약 후보물질 'YH35995'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받으며 글로벌 희귀질환 치료제 개발에 속도를 낸다.

유한양행은 고셔병 적응증을 대상으로 개발 중인 YH35995가 FDA로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 획득했다고 13일 밝혔다.

희귀의약품 지정은 환자 수가 적고 치료 옵션이 제한적인 질환의 치료제 개발을 촉진하기 위한 제도로, 지정 품목에는 임상시험 세액공제, 심사 수수료 면제, 허가 후 최대 7년 시장 독점권 등 다양한 인센티브가 제공된다.

고셔병은 특정 효소 결핍으로 인해 체내 대사 과정에 이상이 발생하는 리소좀 축적 질환으로 간·비장 비대, 빈혈, 혈소판 감소, 골격계 이상 등 다양한 전신 증상을 동반하는 유전성 희귀질환이다.

특히 제3형 고셔병은 신경학적 증상이 함께 나타나는 형태로, 해당 증상에 대해 승인된 치료제가 없어 미충족 의료 수요가 높은 영역으로 평가된다.

YH35995는 글루코실세라마이드 생성 억제를 기전으로 하는 글루코실세라마이드 합성효소 억제제다. 기질감소치료법(SRT)에 해당하는 경구용 저분자 화합물로 개발되고 있다.

전임상 연구에서 혈액뇌장벽을 통과하는 특성을 기반으로 뇌 내 글루코실세라마이드 억제를 지속적으로 유지하는 경향을 보여 제3형 고셔병 환자의 신경학적 증상 개선 가능성이 기대된다.

유한양행은 현재 YH35995에 대해 국내에서 임상 1상 시험계획을 승인받고 건강인을 대상으로 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학 평가를 위한 최초 인체 연구를 진행 중이다.

이번 희귀의약품 지정을 계기로 글로벌 임상 개발 전략을 체계화하고 해외 허가 절차도 병행할 계획이다.

김열홍 유한양행 연구개발(R&D)총괄 사장은 "이번 FDA 희귀의약품 지정은 제3형 고셔병 환자를 위한 치료 옵션 개발 필요성과 후보물질의 잠재력을 확인한 성과"라며 "글로벌 규제기관과 협의를 통해 임상 개발을 가속화하고 희귀질환 환자에게 실질적인 치료 대안을 제공할 수 있도록 노력하겠다"고 말했다.

유한양행은 이번 지정으로 YH35995의 글로벌 개발 및 허가 전략을 본격화하고 희귀질환 분야 신약 파이프라인 확대에 속도를 낼 방침이다.

[e-mail] 강중모 기자