이엔셀, EN001 임상 2a상 돌입 "CMT 치료제 개발 속도"

삼성서울병원서 첫 개시모임 진행...국내 3개 주요 병원서 순차 확대
임상 2상 완료 후 조건부 품목허가 신청 통해 '조기 상업화' 추진

이엔셀 제공.

[파이낸셜뉴스] 세포·유전자치료제(CGT) 전문기업 이엔셀이 샤르코-마리-투스병(CMT) 치료제 후보물질 EN001의 임상 2a상에 본격 들어갔다.

17일 이엔셀에 따르면 이 회사는 최근 삼성서울병원에서 임상 개시 모임(SIV, Site Initiation Visit)을 열고 연구진과 시험 운영 계획 및 세부 절차를 점검하며 본격적인 임상 착수 단계에 진입했다.

이번 임상은 삼성서울병원을 포함한 국내 3개 주요 대학병원에서 진행될 예정이다. 이엔셀은 EN001의 반복 투여에 따른 효능을 확인하고 적정 용량을 구체화하는 데 중점을 둘 계획이다. 이를 통해 향후 상용화 가능성을 한층 높인다는 방침이다.

회사는 특히 이번 임상 2a상이 조기 상업화를 위한 핵심 단계가 될 것으로 기대하고 있다. 희귀질환 치료제는 임상 2상 결과를 기반으로 조건부 품목허가를 신청할 수 있는 만큼, EN001 역시 성공적으로 개발이 진행될 경우 상업화 시점을 앞당길 수 있을 것으로 보고 있다.

EN001은 이엔셀의 자체 플랫폼 기술인 ENCT(ENCell Technology)를 활용해 제조한 동종 탯줄 유래 초기 계대 중간엽줄기세포(MSC) 치료제다. 세포 노화를 낮추고 재생 관련 인자 분비를 강화하도록 설계됐으며, 손상된 말초신경의 수초 재생과 기능 회복을 유도하는 것이 특징이다.

앞선 임상 1b상에서는 안전성과 내약성을 확인했고, 의미 있는 유효성 신호도 확보했다. 이에 따라 이번 2a상은 한 단계 더 진전된 검증 과정으로 평가된다. 회사는 무작위 배정과 위약 대조 방식으로 시험을 설계해 EN001의 치료 효과를 보다 객관적으로 입증하는 데 집중할 예정이다.

CMT는 대표적인 진행성 말초신경계 희귀질환으로, 전 세계적으로 많은 환자가 질환으로 인한 불편을 겪고 있지만 현재까지 근본적인 치료 옵션은 제한적인 상황이다. 이엔셀은 지난해 11월 식품의약품안전처로부터 임상시험계획(IND) 변경 승인을 받은 뒤 후속 준비를 이어오며 이번 시험 진입을 준비해왔다.

이엔셀 관계자는 "EN001의 임상 2a상 진입은 CMT 환자에게 새로운 치료 가능성을 제시하는 중요한 분기점"이라며 "초기 계대 세포 배양 기술과 GMP 생산 역량을 바탕으로 임상을 차질 없이 수행해 글로벌 희귀질환 치료제 시장 진출에 속도를 내겠다"고 말했다.

한편 이엔셀은 최근 근감소증 치료제 EN001의 임상 1/2상 시험계획 변경 승인도 확보하며 연구개발 행보를 이어가고 있다.

회사는 임상 설계 효율화를 바탕으로 CMT는 물론 근감소증 등 미충족 수요가 큰 근육계 난치성 질환 영역에서도 개발 경쟁력을 강화해 나간다는 계획이다.

[e-mail] 김경아 기자