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식약처, 희귀 면역질환 치료제 '조엔자정' 허가
PI3K 델타 선택적 억제 기전 적용
GIFT 신속심사 통해 허가
[파이낸셜뉴스] 식품의약품안전처는 활성화된 PI3K 델타 증후군(APDS) 치료에 사용하는 희귀의약품 '조엔자정(성분명 레니올리십인산염)'을 10일 허가했다고 밝혔다.
APDS는 세포 내 신호전달에 관여하는 PI3K 델타 단백질의 유전적 이상으로 발생하는 희귀 면역질환이다. 면역 기능 저하로 반복적인 감염이 나타나고 림프조직이 비정상적으로 증식하는 등 다양한 면역 이상 증상을 유발하는 것으로 알려져 있다.
조엔자정은 PI3K 델타를 선택적으로 억제해 과도하게 활성화된 세포 내 신호전달을 정상화하는 기전의 치료제다. 식약처는 이번 허가로 치료 선택지가 제한적이었던 APDS 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공할 수 있을 것으로 기대했다.
이번 품목은 식약처의 '글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)' 제27호 대상으로 지정돼 신속심사를 거쳐 허가됐다. GIFT는 생명을 위협하는 중증질환이나 희귀질환 치료제 가운데 혁신성이 인정되는 의료제품의 심사 기간을 단축해 환자의 치료 접근성을 높이기 위한 제도다.
식약처 관계자는 "앞으로도 규제과학 전문성을 바탕으로 안전성과 유효성이 확인된 혁신 치료제가 신속하게 의료 현장에 도입될 수 있도록 심사·허가를 지원해 희귀질환 환자의 치료 기회를 확대해 나가겠다"고 전했다.
[email protected] 정상희 기자
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