티슈진 TG-C 美 3상, 1차 평가지표 '통계적 유의성' 확보 실패

통증·관절기능 개선 확인했지만
위약군 반응은 예상을 뛰어넘어
10월 두 번째 미국 임상 3상 발표

[파이낸셜뉴스] 코오롱티슈진의 골관절염 세포유전자치료제 TG-C(옛 인보사)가 미국 임상 3상 첫 번째 시험에서 통증 완화와 관절 기능 개선 효과를 확인했지만, 핵심 평가변수인 공동 1차 평가지표의 통계적 유의성 확보에는 실패했다.코오롱티슈진은 20일 미국에서 진행한 TG-C 임상 3상 첫 번째 시험의 탑라인 결과를 발표했다.

이번 시험에서 TG-C는 12개월 시점 공동 1차 평가지표인 관절기능(WOMAC)과 통증(VAS)에서 모두 개선 효과를 보였지만, 위약군과 비교한 통계적 유의성은 충족하지 못했다.

TG-C 투여군의 12개월 시점 VAS 통증 점수는 -38.6, WOMAC 점수는 -26.34를 기록했다. 회사측은 이 수치가 과거 미국 임상 2상과 국내 임상 3상에서 확인된 결과와 유사하거나 이를 웃도는 수준이라고 설명했다.

다만 이번 시험에서는 위약군의 개선 폭이 예상보다 크게 나타났다. 위약군의 VAS는 -39.1, WOMAC은 -27.57로 나타나 투여군과 큰 차이를 보이지 않았다. 이에 따라 사전에 설정한 통계적 유의성 기준을 충족하지 못했다.

코오롱티슈진은 이번 결과의 주요 원인으로 예상보다 높은 위약 반응을 지목했다.

골관절염처럼 통증을 동반하는 질환은 관절강 내 주사 방식의 임상시험에서 위약 효과가 상대적으로 크게 나타나는 사례가 보고돼 왔으며, 이번 시험에서도 이러한 특성이 영향을 미쳤을 가능성을 염두에 두고 있다는 설명이다.

코오롱티슈진은 현재 하위군(Sub-group) 분석을 포함해 기관별 차이와 위약 반응의 원인 등을 다각도로 분석하고 있다.

반면 안전성 측면에서는 긍정적인 결과를 확보했다. TG-C 투여와 관련된 새로운 안전성 우려는 확인되지 않았으며, 질환 악화로 인해 무릎 인공관절 치환술을 받은 환자 비율도 투여군이 0.6%(310명 중 2명)로 위약군 5.3%(151명 중 8명)보다 크게 낮았다.

코오롱티슈진은 이번 결과를 토대로 추가 분석을 진행하는 한편 개발 전략을 재정비할 계획이다.

이를 위해 글로벌 의료기기 기업 스미스앤드네퓨에서 14년간 최고의학책임자(CMO)를 지낸 정형외과 전문의 앤디 웨이먼 박사를 새로운 CMO로 영입하기로 했다.
코오롱티슈진은 오는 10월 발표 예정인 두 번째 미국 임상 3상 결과에 기대를 걸고 있다. 두 번째 임상은 동일한 프로토콜을 적용했지만 임상시험기관과 평가자, 환자군이 모두 다른 독립적인 시험으로 진행됐다.

노문종 코오롱티슈진 대표는 "첫 번째 시험에서는 예상보다 큰 위약 반응이 결과 해석에 중요한 영향을 미친 것으로 판단하고 있다"며 "기관별 반응 차이 가능성 등을 포함한 다양한 변수에 대해 정밀 분석을 진행하고 있다"고 말했다.

vrdw88@fnnews.com 강중모 기자