'리픽투'로 FDA 문턱 넘은 HLB, 미국 상업화 시험대

리픽투 4·4분기 미국 출시 목표…허가 성과를 처방·매출로 연결할 실행력 주목

[파이낸셜뉴스] HLB가 담관암 신약 '리픽투(LYRFIGTU·성분명 리라푸그라티닙)'의 미국 식품의약국(FDA) 승인을 확보하면서 미국 시장 상업화 역량을 입증할 시험대에 올랐다. 미국 자회사를 통해 신약 허가 절차를 주도한 데 이어 올해 4·4분기 현지 출시를 목표로 하는 만큼, 앞으로는 허가 성과를 실제 처방과 매출로 연결하는 실행력이 중요해질 전망이다.

27일 금융투자업계에 따르면 HLB의 미국 자회사 엘레바 테라퓨틱스는 지난 23일(현지시간) FDA로부터 리픽투를 FGFR2 융합 또는 재배열이 있는 담관암(CCA) 환자의 2차 치료제로 승인받았다. 구체적인 허가 대상은 이전 치료를 받은 절제 불가능한 국소 진행성 또는 전이성 담관암 성인 환자다.

HLB에 따르면 이번 승인은 국내 제약·바이오 기업이 글로벌 항암 신약의 신약허가신청서(NDA)를 미국 FDA에 직접 제출해 허가받은 첫 사례다. 실제 신청과 허가 절차는 미국 자회사 엘레바가 주도했다.

이번 성과는 HLB가 확보한 글로벌 신약의 권리를 미국 품목허가로 연결했다는 점에서 의미가 있다. 엘레바는 2024년 리픽투의 글로벌 권리를 확보한 이후 기존 임상자료를 종합적으로 분석·정리하고 허가 전략을 수립하는 등 승인에 필요한 절차를 이끌어 왔다. 이를 통해 미국 시장에서 항암 신약의 허가와 상업화를 직접 추진할 수 있는 기반을 마련했다.

환자 측면에서는 치료 선택지가 제한적이었던 FGFR2 융합·재배열 담관암에 새로운 표적치료 옵션이 추가됐다. 리픽투는 FGFR2에 높은 선택성을 갖는 비가역적 표적항암제다. FGFR2에 결합해 지속적인 억제 효과를 나타내면서도 FGFR1·3·4에 대한 불필요한 억제를 최소화하도록 설계됐다.

허가의 근거가 된 글로벌 1·2상 'ReFocus' 임상시험에서 리픽투는 허가 대상 환자군의 객관적반응률(ORR) 45.7%, 반응지속기간 중앙값(mDOR) 11.8개월을 기록했다. 무진행생존기간 중앙값(mPFS)은 11.3개월, 12개월 무진행생존율은 49.2%였다. 회사 측은 "임상에서 확인된 안전성 프로파일이 용량 조절을 통해 예측 가능하고 관리 가능한 수준으로 나타났다"고 설명했다.

앨리슨 슈람 메모리얼 슬론 케터링 암센터(MSKCC) 부인암 종양내과 전문의는 "리픽투는 지속적인 치료 반응과 관리 가능한 안전성을 보여주며 FGFR2 융합 양성 담관암 환자들에게 새로운 치료 가능성을 제시했다"면서 "환자들이 적절한 치료 기회를 얻을 수 있도록 진단 초기부터 분자검사를 시행하는 것이 중요하다"고 말했다.

관건은 승인받은 치료제를 미국 의료 현장에 안착시키는 일이다. FGFR2 융합·재배열 여부에 따라 투여 대상이 정해지는 만큼, 분자검사를 통한 환자 확인과 치료제 접근성이 중요하다. 출시 이후 공급과 처방 확대를 얼마나 안정적으로 이어가느냐가 HLB의 상업화 역량을 평가하는 기준이 될 것으로 보인다.

엘레바는 올해 4·4분기 내 리픽투를 미국 시장에 출시해 환자들에게 공급할 계획이다. 승인으로 판매를 위한 규제 문턱을 넘었다면, 출시 이후에는 의료진과 환자의 실제 치료 수요를 확보하는 단계에 들어서는 셈이다.
김동건 엘레바 대표이사는 "리픽투의 FDA 승인은 담관암 환자와 가족들에게 중요한 2차 치료 옵션을 제공한다는 의미가 있다"며 "리픽투가 최대한 신속하게 의료진과 환자들에게 공급될 수 있도록 최선을 다하고, 치료 선택지가 제한적이었던 환자들의 치료 환경을 개선해 나가겠다"고 말했다.

한편, 엘레바는 지난 14일 유럽의약품청(EMA)에 담관암 치료제로 품목허가신청(MAA)을 제출하며 유럽 허가 절차에 착수했다. FGFR2 융합 또는 재배열이 있는 다양한 고형암 환자를 대상으로 암종불문 임상 'ReFocus202'도 진행 중이다.

[email protected] 최두선 기자