희귀질환 신약 5개 신속등재 첫발…환자들 "이제는 속도전"

(서울=뉴스1) 강승지 기자 = 희귀질환 치료제 5개가 건강보험 신속등재 시범사업 대상으로 선정됐지만 환자들이 실제 보험 혜택을 받기까지는 넘어야 할 절차가 남아 있다. 환자단체는 약제 선정에 그치지 않고 건강보험 등재와 실제 치료 개시까지 속도를 내야 한다고 촉구했다.

한국환자단체연합회는 6일 논평을 내고 보건복지부가 이날 발표한 희귀질환 치료제 신속등재 시범사업 대상 약제 5개 선정을 환영하면서도 후속 절차의 신속한 이행과 환자 보호 등을 주문했다.

이번에 선정된 약제는 전신 농포성 건선 치료제 스페비고주, 뒤쉔 근디스트로피 치료제 아감리현탁액, 활성화된 PI3K 델타증후군 치료제 조엔자정, 근위축성 측삭경화증(ALS) 치료제 칼소디주, 원발성 담즙성 담관염 치료제 아이커보정이다.

다만 전체 신청 약제 14개 중 5개만 선정되면서 해당 치료제를 기다려 온 환자들의 아쉬움도 남았다. 연합회는 선정되지 않은 약제 역시 기존 건강보험 급여평가 절차를 통해 등재를 추진할 수 있도록 노력을 이어가야 한다고 강조했다.

관건은 후속 절차의 속도다. 선정 약제는 사후평가계획서 보완과 이행약정서 제출 등을 거쳐 늦어도 내년 1월까지 건보 등재를 신청해야 한다. 다만 신청이 곧 급여 적용을 뜻하지는 않는다. 평가와 계약이 지연되면 환자들의 치료 시점도 늦어질 수 있다.

이번 시범사업은 등재 전에 진행하던 비용효과성 평가를 등재 이후 사후평가로 전환하는 방식이다. 환자의 치료 접근성을 앞당기는 대신 약제의 임상적 효과와 경제성 등을 추후 검증하고 그 결과를 약가와 급여조건에 반영하는 구조다.

이에 따라 사후평가가 당초 계획대로 진행되는지도 중요하다. 제약사는 평가에 필요한 임상자료를 충실히 제출해야 하며, 복지부 등은 평가 결과에 따라 약가와 급여조건을 합리적으로 조정해야 한다.

신속등재는 치료 기회를 앞당기는 동시에 불확실성을 사후평가로 관리하는 제도인 만큼 환자와 의료현장의 예측 가능성도 확보해야 한다. 급여 적용 시점과 평가 기준, 치료 지속 조건 등을 투명하게 공개해 환자들이 치료 계획을 세울 수 있도록 해야 한다.

특히 사후평가 결과에 따라 급여조건이 달라지더라도 이미 해당 약제로 치료받던 환자들이 갑자기 치료를 중단하거나 과도한 비용을 부담하는 상황은 막아야 한다. 연합회는 기존 치료 환자의 연속성을 보장할 수 있는 구체적인 보호장치를 마련해야 한다고 요구했다.

복지부는 시범사업 결과를 토대로 신속등재 제도화를 추진하고 2차 시범사업도 검토할 방침이다. 연합회는 운영 과정에서 드러난 문제점을 보완하는 한편, 항암제 등 중증질환 치료제의 건강보험 등재 기간도 단축해야 한다고 강조했다.

연합회는 "신속등재 시범사업의 성패는 선정된 약제의 수가 아니라 환자들이 필요한 치료제를 얼마나 빨리, 안정적으로 사용할 수 있게 됐는지에 달려 있다"며 정부와 제약사, 관련 기관에 후속 절차의 차질 없는 이행을 촉구했다.