소아 백혈병 환아 수억대 'CAR-T 치료' 길 열리나

서울대병원, 'CAR-T 치료' 임상연구계획 복지부 제출 소아 백혈병 환아 자체 생산 CAR-T 치료연구 '첫 발'

[서울=뉴시스]서울대병원은 소아청소년 급성림프모구백혈병을 대상으로 하는 '병원 생산 CAR-T 치료' 임상연구계획을 지난 28일 보건복지부에 제출했다고 3일 밝혔다. 전임상 실험부(동물실험), GMP 제조소(세포유전자치료제 생산시설), 임상시험센터 프로세스를 일원화해 이른바 ‘CAR-T 개발 원스톱 시스템’을 구축할 예정이다. (그림= 서울대병원 제공) 2021.05.03

[서울=뉴시스] 백영미 기자 = 소아 백혈병 환아들이 치료 비용이 수억 원에 달하는 '키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료'를 받을 수 있는 길이 열릴 수 있을지 주목된다.

CAR-T치료란, 환자 혈액에서 얻은 면역세포(T세포)가 암을 잘 인식할 수 있도록 유전자 조작을 거친 뒤, 배양해 다시 환자의 몸 속에 집어넣는 치료법이다.

해당 면역세포는 암세포만을 찾아 정확히 표적하면서도 체내 정상세포 손상은 최소화해 획기적인 치료법으로 주목받고 있다.

서울대병원은 소아청소년 급성림프모구백혈병을 대상으로 하는 '병원 생산 CAR-T 치료' 임상연구계획을 지난 28일 보건복지부에 제출했다고 3일 밝혔다. 지난해 8월 첨단재생의료 연구지원, 안전관리 등을 위한 ‘첨단재생바이오법’이 시행되면서 지난달 28일부터 첨단재생의료 연구계획 접수가 시작된 데 따른 것이다.

이번 연구는 김효수 교수가 책임을 맡고 있는 서울대병원 연구중심병원 프로그램의 '바이오치료' 육성유닛에서 강형진 교수가 지난 3년간 준비한 연구이다. 복지부는 자체 심의와 식약처 승인을 거쳐 120일 이내 결과를 통보할 예정이다.

CAR-T 치료 연구가 승인되면 병원은 환자에게 CAR-T를 직접 투여하는 임상연구를 시작할 예정이다. 재발성·불응성 소아청소년 급성림프모구백혈병 환아는 임상연구에 참여할 수 있다. 특히 서울대병원에서 생산한 CAR-T를 무료로 공급받을 수 있어 기대를 모으고 있다.

최근 악성 B세포 포면에 발현되는 항원인 CD19를 표적하는 CAR-T가 해외에서 개발됐고, 이 중 하나가 이달 국내에 도입될 예정이지만 치료액이 5억여 원에 달해 '그림의 떡'에 불과했다.

이번 연구로 서울대병원은 전임상 실험부(동물실험), GMP 제조소(세포유전자치료제 생산시설), 임상시험센터 프로세스를 일원화해 이른바 ‘CAR-T 개발 원스톱 시스템’을 구축할 예정이다. 국내 많은 연구자, 개발자들이 임상시험에 쉽게 접근할 수 있게 될 것으로 기대된다.

연구를 주도하는 강 교수는 “이번 연구로 고비용 CAR-T 치료가 어려운 국내 소아청소년 백혈병 환자들에게 희망을 줄 수 있길 바란다”며 “서울대병원이 가진 역량을 활용해 실질적인 성과를 낼 수 있도록 노력하겠다”고 전했다.

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