식약처, 희귀신약 '와이누아오토인젝터주' 허가...희귀 유전질환 치료 선택지 확대
가족성 아밀로이드성 다발신경병증 치료제
GIFT 신속심사 통해 허가
[파이낸셜뉴스] 식품의약품안전처가 희귀 유전질환인 트랜스티레틴(TTR) 가족성 아밀로이드성 다발신경병증 치료제인 '와이누아오토인젝터주45밀리그램(성분명 에플론테르센나트륨)'을 지난 10일 허가했다.
13일 식약처에 따르면 이 약은 1단계 또는 2단계 다발신경병증 환자를 대상으로 사용하는 희귀신약으로, 월 1회 피하주사 방식으로 투여한다.
주성분인 에플론테르센나트륨은 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 계열 치료제다. 질환을 유발하는 유전자의 메신저리보핵산(mRNA)에 결합해 트랜스티레틴(TTR) 단백질 생성을 억제함으로써 비정상적인 아밀로이드가 말초신경에 축적되는 것을 막는 기전이다.
트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증은 간에서 생성되는 TTR 단백질의 유전적 변이로 인해 비정상적인 아밀로이드가 말초신경계에 쌓여 신경 손상을 일으키는 희귀 유전질환이다.
식약처는 이번 제품을 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 제58호로 지정해 신속심사를 진행했으며, 이를 통해 치료제가 의료현장에 보다 빠르게 도입될 수 있도록 지원했다고 설명했다.
식약처는 "앞으로도 안전성과 유효성이 확인된 혁신 치료제를 신속하게 심사·허가해 희귀질환 환자의 치료 기회를 확대할 수 있도록 노력하겠다"고 밝혔다.
wonder@fnnews.com 정상희 기자
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