신라젠 'BAL0891', FDA 희귀의약품 지정 "AML 신약 개발 탄력"
TTK·PLK1 동시 표적 차세대 항암제
임상 비용 세액공제·신속심사 등 지원
[파이낸셜뉴스] 신라젠의 차세대 항암 신약 후보물질 BAL0891이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 급성골수성백혈병(AML) 대상 희귀의약품으로 지정됐다.신라젠은 BAL0891이 FDA로부터 AML 적응증 희귀의약품(Orphan Drug) 지정을 받았다고 25일 밝혔다.
BAL0891은 암세포 분열에 관여하는 핵심 단백질 TTK와 PLK1을 동시에 표적하는 계열 내 최초(Fist-in-class) 항암 후보물질이다. 현재 고형암과 혈액암을 대상으로 글로벌 임상 1상을 진행하고 있다.
FDA 희귀의약품 지정은 미국 내 환자 수가 20만명 미만인 희귀질환 치료제 개발을 지원하기 위한 제도다. 지정에 따라 신라젠은 BAL0891 개발 과정에서 FDA 임상 연구비 지원사업 신청 자격을 확보하게 됐다.
이와 함께 미국 내 임상시험 비용의 25% 세액공제, FDA의 임상시험 계획 자문 및 신속심사 지원, 신약 허가 신청 수수료 면제 등의 혜택도 받을 수 있다. 향후 품목허가까지 성공할 경우 동일 약물과 적응증에 대해 원칙적으로 7년간 미국 시장 독점권도 확보할 수 있다.
이번 지정 대상인 AML은 골수에서 백혈구가 암세포로 변해 빠르게 증식하는 혈액암이다. 병세가 빠르게 진행되는 데다 기존 치료법에서도 부작용과 재발, 치료제 내성 등의 한계가 존재한다.
BAL0891은 암세포 분열 과정의 핵심 인자인 TTK와 PLK1을 동시에 겨냥하는 만큼 기존 치료제에 내성이 발생한 AML 환자에게 새로운 치료 옵션이 될 가능성이 주목된다.
신라젠 관계자는 "임상 초기 단계부터 희귀의약품으로 지정받은 만큼 BAL0891의 의료적 중요성과 잠재력을 어느 정도 공인받은 것으로 보고 있다"며 "이번 성과를 바탕으로 남은 임상에서 더욱 긍정적인 결과를 도출할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.
[email protected] 강중모 기자
