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식약처, 희귀질환 치료제 '세피언스산' 허가
페닐케톤뇨증 환자 혈중 페닐알라닌 감소
GIFT 49호 지정해 신속심사
[파이낸셜뉴스] 식품의약품안전처가 소아와 성인 페닐케톤뇨증 환자의 고페닐알라닌혈증 치료에 사용하는 희귀의약품 '세피언스산(세피압테린)'을 3일 허가했다.
페닐케톤뇨증은 페닐알라닌을 분해하는 효소인 페닐알라닌수산화효소의 유전자 돌연변이로 체내에 페닐알라닌이 쌓이는 유전성 희귀질환이다. 치료가 제대로 이뤄지지 않으면 인지능력 저하와 발달장애 등이 나타날 수 있다.
세피언스산은 체내에서 테트라하이드로비옵테린으로 전환돼 페닐알라닌수산화효소의 작용을 돕는다. 테트라하이드로비옵테린은 아미노산을 분해하는 과정에서 필요한 효소의 보조인자다. 약물이 이 과정을 돕게 되면 페닐알라닌이 티로신으로 분해되는 과정이 촉진돼 혈중 페닐알라닌 수치를 낮출 수 있다.
식약처는 세피언스산을 '글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)' 49호로 지정해 심사를 진행했다. GIFT는 글로벌 혁신 의료제품이 신속하게 허가될 수 있도록 개발 초기 단계부터 규제 지원을 제공하는 제도다.
식약처는 이번 허가를 통해 페닐케톤뇨증 환자에게 새로운 치료 선택지가 제공될 것으로 기대했다. 앞으로도 규제과학을 기반으로 안전성과 효과성이 확인된 치료제의 심사를 신속하게 진행해 환자의 치료 기회를 확대한다는 방침이다.[email protected] 정상희 기자
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