한미약품, 선천성 고인슐린증 치료제 2상 연구 발표
[파이낸셜뉴스]
한미약품이 세계 최초 주 1회 투여 제형으로 개발 중인 선천성 고인슐린증 치료제 '에페거글루카곤(HM15136)'의 글로벌 임상 2상 핵심투여기간을 완료했다.
한미약품은 오는 8~10일 프랑스 마르세유에서 열리는 제64회 유럽소아내분비학회(ESPE 2026)에서 에페거글루카곤의 임상 2상 연구 내용을 구연 발표한다고 6일 밝혔다.
에페거글루카곤은 인슐린이 과도하게 분비돼 저혈당을 유발하는 희귀질환인 선천성 고인슐린증 치료제로 개발되고 있다. 한미약품은 기존 치료방식의 한계를 극복하기 위해 세계 최초 주 1회 투여 제형으로 개발을 진행 중이다.
현재까지 선천성 고인슐린증을 특정 적응증으로 한 미국 식품의약국(FDA) 승인 치료제는 없다. 고인슐린증으로 인한 저혈당 조절을 목적으로 승인된 기존 치료제는 치료 반응이 특정 유전자형에 한정되고 다모증, 체액 저류, 심부전 등의 부작용이 알려져 있다.
이에 많은 환자들은 허가 외 의약품을 사용하거나 부작용을 감수하고 췌장 절제 수술에 의존하고 있다.
한미약품이 지난해 유럽소아내분비학회에서 발표한 내용에 따르면 에페거글루카곤은 선천성 고인슐린증 환자에서 안전성과 내약성을 보였으며 저혈당과 심각한 저혈당 발생을 모두 감소시키는 효과를 나타냈다.
에페거글루카곤은 올해 2월 FDA로부터 혁신치료제(BTD)로 지정됐다. FDA의 BTD는 중대한 질환 치료에서 기존 치료제 대비 임상적으로 상당한 개선 가능성이 초기 임상 근거를 통해 확인된 의약품의 개발과 허가를 신속하게 지원하는 제도다.
BTD로 지정된 치료제는 FDA로부터 임상부터 허가까지 개발 전반에 대한 집중적인 자문과 지원을 받을 수 있다. 허가 신청 시 자료를 부분적으로 제출해 검토받는 순차 심사와 우선 심사 등 심사 가속화 제도의 적용 가능성도 확대된다.
에페거글루카곤은 선천성 고인슐린증 치료제로 미국 FDA와 유럽의약품청(EMA), 한국 식품의약품안전처로부터 희귀의약품 지정을 받았다. FDA에서는 소아 희귀질환 치료제로도 지정됐으며 EMA는 인슐린 자가면역증후군 치료를 위한 희귀의약품으로도 지정했다.
이문희 한미약품 임상팀장(상무)은 "에페거글루카곤의 글로벌 임상 2상 시험의 핵심투여기간을 완료했다"며 "이번 구연에서는 임상 2상에 참여한 환자들의 인구통계학 및 임상적 특성에 대한 내용을 발표할 예정"이라고 말했다.
[email protected] 정상희 기자
