앱튼, 'GPC-100' 글로벌 3상 채비…에이프로젠 임상팀 투입
2상 주도 美 연구진과 협업, FDA 미팅·3상 프로토콜 설계 착수
SAB 재구축·CMC 점검 병행…다발성골수종 허가 이후 적응증 확장
[파이낸셜뉴스] 에이프로젠 자회사 앱튼이 혈액암 신약 후보물질 'GPC-100'의 글로벌 임상 3상을 위한 실행체계 구축에 들어갔다. 미국 임상 2상을 주도했던 현지 연구진에 에이프로젠의 임상·허가 경험을 결합해 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA) 허가를 겨냥한 후기 임상 준비에 속도를 내는 것이 핵심이다.
17일 앱튼에 따르면 회사는 GPC-100의 임상 3상 추진을 위해 에이프로젠 임상팀을 투입하고 기존 미국 연구진과 협업체계를 구축한다. 에이프로젠 임상팀은 레미케이드 바이오시밀러의 일본·미국 임상 3상 관리와 일본 품목허가, 허셉틴 바이오시밀러의 EMA·FDA 허가 추진 경험을 보유한 인력으로 구성됐다.
앱튼은 우선 미국 임상 2상 데이터를 재분석해 3상 설계에 반영하고 임상용 의약품의 제조·품질관리(CMC) 요건을 점검한다. 이후 FDA와 임상 2상 종료 미팅을 진행해 3상 프로토콜과 허가 전략을 구체화할 계획이다.
외부 자문체계도 다시 짠다. 임상 2상 당시 글로벌 제약사 출신 전문가와 미국 주요 병원 임상의 등으로 구성했던 과학자문위원회(SAB)를 3상에 맞춰 재구축한다. 기존 임상 컨설턴트와 글로벌 임상시험수탁기관(CRO)과의 협업도 강화한다.
GPC-100은 다발성골수종 등 혈액암 환자의 조혈모세포와 면역세포를 말초혈액으로 이동시키는 가동화제다. 앱튼은 지난 8월 GPC-100의 글로벌 독점권을 확보했다.
회사가 주목하는 차별점은 가동화 속도다. 기존 가동화제가 투약 이후 효과가 나타나기까지 10~14시간이 걸리는 것과 달리 GPC-100은 미국 임상 2상에서 투약 후 1시간 이내 조혈모세포와 면역세포 증가가 관찰됐다는 설명이다. 관련 임상 결과는 지난해 12월 미국혈액학회(ASH)에서 구두 발표됐다.
GPC-100은 FDA 희귀의약품으로 지정돼 있다. 향후 임상 3상과 허가 절차를 통과할 경우 미국에서 희귀의약품 독점권을 확보할 수 있다.
한편 앱튼은 우선 다발성골수종을 대상으로 허가를 추진한 뒤 급성골수성백혈병(AML), 겸상적혈구질환(SCD), 인비보 CAR-T 등으로 적용 범위를 넓힌다는 구상이다.
앱튼 관계자는 "임상 2상을 수행한 미국 연구진과 에이프로젠 임상팀, 외부 전문가들의 경험을 결합해 3상 준비를 진행하고 있다"며 "FDA 협의를 거쳐 구체적인 임상 전략과 프로토콜을 확정할 계획"이라고 말했다.
[email protected] 김경아 기자
