한독 파트너 레졸루트, '에르소데투그' FDA와 선천성 고인슐린증 허가 사전 논의
글로벌 3상서 1차 평가변수 미충족
FDA, 추가 자료 검토 후 pre-BLA 미팅 권고
[파이낸셜뉴스] 한독의 오픈이노베이션 파트너사 레졸루트가 선천성 고인슐린증 치료제로 개발 중인 '에르소데투그(RZ358)'의 미국 허가 절차를 준비한다.
레졸루트는 5일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)으로부터 에르소데투그의 생물의약품 허가신청(BLA) 전 사전 미팅(pre-BLA)을 신청할 것을 권고받았다고 밝혔다. FDA가 선천성 고인슐린증 글로벌 3상 'sunRIZE' 연구의 추가 분석 자료를 검토한 뒤 내린 결정이다.
sunRIZE 연구는 선천성 고인슐린증 환자를 대상으로 에르소데투그의 효과와 안전성을 평가한 임상시험이다. 전체적인 혈당 개선 효과는 확인됐지만, 자가혈당측정(SMBG)을 기반으로 한 저혈당 감소 효과가 위약 대비 통계적으로 유의하지 않아 1차 평가변수는 충족하지 못했다. 연속혈당측정(CGM)을 이용한 주요 2차 평가변수 역시 24주 시점에서 기준을 충족하지 못했다.
다만 CGM을 활용한 여러 저혈당 관련 지표에서는 치료에 따른 개선 효과가 관찰됐다. FDA는 지난 3월 미팅에서 선천성 고인슐린증 환자군의 특성과 기존 저혈당 평가 방식의 한계를 고려해 CGM 자료를 별도로 제출해 검토할 수 있도록 요청했다.
이에 레졸루트는 지난 6월 임상 원자료와 분석 데이터, 사전·사후 분석 및 민감도 분석 결과 등을 FDA에 제출했다. FDA는 해당 자료를 검토한 뒤 pre-BLA 미팅을 권고했다.
다만 이번 권고가 에르소데투그의 허가 가능성을 의미하는 것은 아니다. FDA는 허가 여부는 향후 BLA 심사 과정에서 전체 데이터를 종합적으로 검토한 뒤 결정된다고 밝혔다.
레졸루트는 종양으로 인해 인슐린이 과도하게 분비되는 환자를 대상으로 한 또 다른 3상 'upLIFT'도 진행하고 있다. 현재까지 등록 환자 8명 가운데 7명이 사전에 정한 치료 반응 기준을 충족한 것으로 회사 측은 설명했다. 레졸루트는 올해 4분기 중 upLIFT 주요 결과를 공개하고 이후 두 적응증을 포함한 BLA 제출 전략을 검토할 예정이다.
선천성 고인슐린증은 인슐린이 지나치게 많이 분비돼 심각한 저혈당이 반복되는 희귀질환이다. 에르소데투그는 인슐린 수용체에 선택적으로 결합하는 완전 인간 단일클론항체로, 과도한 인슐린 작용을 조절해 저혈당을 개선하는 방식으로 개발되고 있다.
한편, 한독은 레졸루트에 투자해 지분을 보유하고 있으며, 에르소데투그의 국내 상업화 권리를 확보하고 있다.[email protected] 정상희 기자
